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为评估 Belantamab Mafodotin（靶向 B 细胞成熟抗原 BCMA 的抗体偶联药物）治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤疗效与安全性，美国研究人员评估相关患者。结果显示有显著缓解率，眼部毒性可控，感染风险低。为临床用药提供参考。
在血液肿瘤的领域中，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）如同一个顽固的 “敌人”，长期困扰着医学界和患者。这是一种恶性浆细胞病，随着疾病的进展，患者会面临多种棘手的问题。传统治疗手段在初期可能会取得一定效果，但疾病往往会复发，且多次复发后，治疗难度急剧增加，进入难治阶段。此时，寻找更为有效的治疗药物迫在眉睫。而 Belantamab Mafodotin 作为一种靶向 B 细胞成熟抗原（B - cell maturation antigen，BCMA）的抗体偶联药物（Antibody - Drug Conjugate，ADC），为攻克这一难题带来了新的希望。不过，在真正将其广泛应用于临床之前，需要全面了解它在真实世界中的疗效和安全性，这便是开展此项研究的重要原因。
来自美国 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 的研究人员勇挑重担，积极投身于这项意义重大的研究中。他们对 2020 年至 2023 年间使用商业化 Belantamab Mafodotin 治疗的患者展开了全面评估。最终研究发现，Belantamab Mafodotin 在整体患者群体以及先前接受过 BCMA 靶向治疗的患者中，都展现出了显著的缓解率。同时，眼部毒性虽然较为常见，但与以往报道相似，且具有可逆性，严重感染的风险也较低。这一研究成果为多发性骨髓瘤的治疗提供了关键的临床参考依据，让医生在面对这类难治性疾病时，多了一份有力的治疗选择，对改善患者的生存状况有着不可忽视的意义，该研究成果发表于《Blood Neoplasia》。
在研究方法上，研究人员主要采用了回顾性分析的方法。他们收集了 Memorial Sloan Kettering Cancer Center 中接受 Belantamab Mafodotin 治疗的患者数据，这些患者构成了研究的样本队列。通过对这些患者的临床资料进行详细梳理和分析，从而得出关于药物疗效和安全性的相关结论 。
患者基本特征
研究共纳入 94 例患者，其中 57 例存在高危细胞遗传学异常，77 例为三重耐药（triple class refractory），患者既往接受治疗的中位数为 6 线，18 例曾接受过 BCMA 靶向治疗。这些数据充分展示了研究对象病情的复杂性和难治性，也从侧面反映出研究的必要性和挑战性。
疗效评估
- 总体缓解率（Overall Response Rate，ORR）：研究结果令人振奋，总体缓解率达到 43%，其中 21% 的患者达到了非常好的部分缓解（Very Good Partial Response，VGPR）或更好的缓解状态。这表明 Belantamab Mafodotin 在治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤方面具有一定的疗效，为众多患者带来了新的曙光。
- 无进展生存期（Progression - Free Survival，PFS）和总生存期（Overall Survival，OS）：患者的中位无进展生存期为 3.8 个月，中位总生存期为 17.2 个月，中位缓解持续时间为 10.5 个月。这些数据为医生评估患者的预后提供了重要参考，也有助于进一步了解药物对疾病进程的影响。
- 既往 BCMA 暴露患者的疗效：在 18 例既往接受过 BCMA 靶向治疗的患者中（这些患者既往治疗的中位数为 9 线），ORR 为 29%，PFS 为 2 个月，OS 为 20.4 个月。虽然缓解率相对整体患者略低，但仍然显示出药物在这部分难治性更高的患者中具有一定活性。
安全性评估
- 眼部毒性：眼部毒性是 Belantamab Mafodotin 治疗中较为突出的问题。研究中有 61 例患者（65%）出现任何级别的眼部毒性，15 例患者出现 3 级或更高级别的角膜病变（keratopathy）。不过值得庆幸的是，所有角膜病变均具有可逆性，在随访结束时，病变均已消退或减轻至 1 级。大部分患者在降低剂量或延长给药间隔的情况下，仍能维持临床缓解，这为临床用药方案的调整提供了重要依据。
- 感染情况：感染也是评估药物安全性的重要指标。研究中有 18 例患者发生了 1 次或多次感染，且大多数感染为 1/2 级，严重感染的风险相对较低。这在一定程度上说明，虽然患者经过多次治疗，身体免疫力可能有所下降，但使用 Belantamab Mafodotin 治疗时，感染风险仍在可控范围内。
研究结论与讨论
综上所述，Belantamab Mafodotin 在复发 / 难治性多发性骨髓瘤的治疗中展现出了显著的缓解率，无论是整体患者群体还是先前接受过 BCMA 靶向治疗的患者，都能从该药物治疗中获得一定益处。尽管眼部毒性较为常见，但可控且可逆，严重感染的风险也较低。这一研究结果为临床医生在面对复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者时提供了重要的用药参考，让他们在制定治疗方案时有了更多的选择。同时，也为后续进一步研究 Belantamab Mafodotin 的优化治疗策略，以及探索与其他药物联合治疗的可能性奠定了基础，对推动多发性骨髓瘤治疗领域的发展具有重要意义。
