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原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）治疗策略缺乏共识。研究人员开展了 PCNSL 采用 MTR 诱导和巩固方案治疗效果的研究。结果显示该方案安全，完成治疗患者生存数据良好。这为 PCNSL 治疗提供了新选择，有重要意义。
原发性中枢神经系统淋巴瘤（Primary CNS Lymphoma，PCNSL）是一种极为罕见的侵袭性非霍奇金淋巴瘤。在医学领域，它就像一个神秘而棘手的 “小怪兽”，由于发病率低，针对它的随机试验少之又少，这使得医生们在选择诱导和巩固治疗策略时，常常陷入迷茫。目前，对于 PCNSL 的最佳治疗方案，医学界还没有达成一致意见。大多数医疗中心的常规做法是采用大剂量甲氨蝶呤为基础的诱导化疗，后续要么进行自体干细胞移植，要么开展全脑放疗，又或者选择延长化疗周期，但这些方法都存在各自的优缺点 。在这样的困境下，探寻一种更安全、有效的 PCNSL 治疗方案迫在眉睫，这不仅关乎患者的生命健康，也是医学发展的重要挑战。
宾夕法尼亚大学的研究人员挺身而出，勇敢地向这个难题发起挑战。他们开展了一项关于 PCNSL 治疗的研究，聚焦于采用甲氨蝶呤、替莫唑胺和利妥昔单抗（Methotrexate, Temozolomide and Rituximab，MTR）的诱导和巩固治疗方案。研究人员对 2008 年 4 月 1 日至 2024 年 10 月 1 日期间，在宾夕法尼亚大学确诊为 PCNSL 的患者进行了回顾性分析，最终确定了 153 例接受该方案治疗的患者。经过 63 个月的随访，研究收获了令人瞩目的成果。整个队列的中位总生存期（Overall Survival，OS）达到了 65 个月，中位无进展生存期（Relapse-Free Survival，RFS）为 36 个月。而在那些成功完成 6 个月 MTR 诱导治疗并继续进行 MTR 巩固治疗的患者中，中位 OS 更是高达 143 个月，中位 RFS 也达到了 122 个月。更值得一提的是，虽然有 13% 的患者因毒性反应停止了治疗，但并未出现与治疗相关的死亡案例。这一结果表明，延长 MTR 治疗方案是一种安全可行的治疗选择，为 PCNSL 患者带来了新的希望，也为临床医生提供了除强化巩固策略之外的另一种治疗思路。该研究成果发表在《Blood Neoplasia》杂志上，为该领域的医学研究和临床实践注入了新的活力。
研究人员开展此项研究时，采用的主要关键技术方法为回顾性分析。研究样本队列来源于 2008 年 4 月 1 日至 2024 年 10 月 1 日在宾夕法尼亚大学确诊为 PCNSL 的患者。通过收集这些患者的临床资料，分析其接受 MTR 诱导和巩固治疗方案后的生存数据，从而得出相关结论。
研究结果
- 整体生存情况：通过对 153 例接受 MTR 诱导和巩固治疗方案患者的随访研究发现，整个队列的中位总生存期（OS）为 65 个月，中位无进展生存期（RFS）为 36 个月。这初步展示了该治疗方案下患者的生存情况，为后续进一步分析奠定了基础。
- 完成治疗患者的生存优势：在对能够完成 6 个月 MTR 诱导治疗并进行 MTR 巩固治疗的患者亚组分析中得出，这部分患者的中位 OS 达到 143 个月，中位 RFS 为 122 个月。这一结果表明，完成完整疗程的 MTR 治疗对患者的长期生存有着积极的影响，相较于整体队列，生存数据有显著提升。
- 治疗安全性：在研究过程中观察到，尽管有 13% 的患者因治疗产生的毒性而停止治疗，但并没有出现治疗相关的死亡案例。这说明 MTR 治疗方案虽然存在一定的毒性反应，但整体安全性较高，在可接受范围内，为该方案的临床应用提供了安全性方面的有力支持。
研究结论和讨论
综合上述研究结果，MTR 诱导和巩固治疗方案在原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）的治疗中展现出了良好的前景。从生存数据来看，完成治疗的患者有着较长的中位总生存期和无进展生存期，这对于提高 PCNSL 患者的生活质量、延长生命具有重要意义。而且，该方案的安全性也得到了验证，虽然部分患者因毒性停止治疗，但未出现致命风险，这为临床医生选择治疗方案时提供了更安全的选择。然而，目前该研究只是基于单机构的回顾性分析，样本数量和研究范围存在一定的局限性。未来还需要进一步开展多中心、大样本的随机对照研究，以更加准确地评估 MTR 方案在 PCNSL 治疗中的地位，确定其是否真的可以作为一种广泛推广的最佳治疗策略。尽管如此，此次宾夕法尼亚大学研究人员的成果已经为 PCNSL 的治疗开辟了新的道路，激励着更多的科研人员和临床医生在这个领域不断探索，为攻克 PCNSL 这一医学难题贡献力量。
