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为探究获得性血友病（AHA）的流行病学及治疗效果，研究人员利用 2016 - 2019 年全国再入院数据库进行回顾性队列研究。结果显示 AHA 患者出血、血栓并发症高发，感染和出血是再入院主因。该研究为 AHA 治疗提供重要数据参考。
获得性血友病（AHA）是一种极为罕见的出血性疾病，它就像隐藏在人体血液系统中的 “神秘杀手”。其发病率仅为每年每百万人中 1.5 例，主要是因为人体自身产生了针对凝血因子的自身抗体，尤其是针对凝血途径中因子 VIII 的抑制性自身抗体。这种疾病偏爱老年人，发病的中位年龄超过 65 岁，但也有小部分年轻女性在怀孕或产后中招。超过一半的 AHA 病例病因不明，另一半则大多与自身免疫性疾病或恶性肿瘤相关，此外，感染、药物，甚至新冠感染和疫苗接种都可能成为引发 AHA 的 “导火索”。
目前，在 AHA 的治疗方面，虽然有通过使用如活化凝血酶原复合物浓缩物、重组因子 VIIa 以及 emicizumab 等旁路制剂止血，和利用免疫抑制来消除中和自身抗体等方法，但对于这些治疗在更大人群中的流行病学和结局，相关研究却十分匮乏。为了填补这一知识空白，来自未知研究机构的研究人员开展了一项大规模的回顾性队列研究，研究成果发表在《Blood Vessels, Thrombosis 》杂志上。
研究人员利用 2016 年 1 月 1 日至 2019 年 11 月 30 日的全国再入院数据库（NRD）展开研究。NRD 是由美国医疗保健研究与质量局为医疗成本与利用项目开发的行政数据库，其中包含约 3500 万出院患者的各类信息。但该数据库存在一定局限性，缺乏详细的临床细节，如用药情况、实验室检查结果和生命体征等，也难以区分住院期间出现的并发症和入院时已有的慢性病。研究人员通过国际疾病分类第十版临床修订本（ICD - 10 - CM）代码 D68.311 识别 AHA 入院病例，对患者的人口统计学特征、医院特征、合并症、并发症等进行描述性分析，并计算 30 天再入院率和确定再入院的主要诊断。
研究结果如下：
- 基线特征：在 2016 - 2019 年美国的 1450 例 AHA 入院病例中，男性占 55.4%，59.1% 的患者年龄在 61 - 80 岁，中位年龄为 73 岁。多数患者入住教学医院（83.5%），且 59.8% 在大城市地区。20.9% 的患者有潜在实体恶性肿瘤，3.9% 有血液系统恶性肿瘤，13.5% 患有自身免疫性疾病，且自身免疫性疾病在女性中更为普遍。
- 住院期间并发症：9.5% 的患者发生急性心肌梗死，1.2% 出现弥散性血管内凝血，1.5% 有颅内出血，2.5% 发生缺血性中风，4.4% 出现静脉血栓栓塞，30.2% 的入院患者出现某种形式的出血，27% 的患者接受了输血。住院中位时间为 7 天，住院死亡率为 7%。
- 亚组分析：≥65 岁年龄组女性比例更高，自身免疫性疾病更普遍。老年组死亡率（8%）高于年轻组（3%），发生缺血性中风或静脉血栓栓塞事件的患者死亡率更高。
- 再入院及结局：1349 例存活出院患者中，371 例在 30 天内再入院，再入院率为 27%。有自身免疫性疾病的患者再入院率更高。再入院的主要原因是感染（30.8%）和出血（28.2%），再入院死亡率为 10.8%。
研究结论和讨论部分表明，该研究是美国最大规模的 AHA 入院病例收集研究。研究发现 AHA 患者血栓并发症发生率高，在使用促凝血药物时需谨慎平衡，避免增加血栓风险。出血和感染是导致 30 天再入院率高达 27% 的主要原因，再入院死亡率为 10.8%，这凸显了治疗相关毒性和疾病复发的问题。此外，研究还发现自身免疫性疾病患者再入院风险更高，部分患者再入院与骨折有关，可能与长期使用免疫抑制药物导致骨质疏松等因素有关。虽然该研究存在一些局限性，如数据库的诊断代码未经验证、缺乏详细治疗信息等，但它为 AHA 的临床治疗和研究提供了宝贵的数据，有助于进一步了解这种罕见血液疾病的临床结局和医疗资源利用情况，为后续研究和临床实践指明了方向。
