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为探究转移性恶性叶状肿瘤（MMPTs）的预后因素、治疗现状并提供最佳治疗选择，研究人员开展回顾性多中心研究。结果显示化疗和无转移生存期（MFS）影响预后，系统治疗或可改善生存。该研究为 MMPTs 治疗提供指导。
在医学的神秘领域中，乳腺癌的家族里有一群 “特殊成员”—— 叶状肿瘤（PTs），它们极为罕见，仅占所有乳腺肿瘤的不到 1%。根据世界卫生组织的分类，叶状肿瘤又被细分为良性、交界性和恶性。其中，恶性叶状肿瘤（MPTs）虽然只占 PTs 病例的 10 - 20%，却因其对放疗和化疗不敏感，治疗颇为棘手。手术切除虽为主要治疗手段，但肿瘤的局部复发和转移仍是治疗失败的 “拦路虎”。当 MPTs 发展为转移性恶性叶状肿瘤（MMPTs）时，情况更是雪上加霜，由于缺乏有效的靶向治疗药物，患者的预后极差。目前，人们对 MMPTs 的了解大多源于小规模的回顾性研究和病例报告，这就如同在黑暗中摸索，急需更多的研究来照亮前行的道路，为患者带来希望的曙光。
为了打破这一困境，来自中山大学孙逸仙纪念医院、中山大学肿瘤防治中心、南昌市第三医院和北京大学深圳医院的研究人员挺身而出，开展了一项回顾性多中心研究。他们深入分析了 2009 年 1 月至 2023 年 6 月期间 43 例 MMPTs 患者的临床资料，旨在探寻影响 MMPTs 预后的因素，描绘当前的治疗现状，并为患者找到最佳的治疗方案。
研究人员主要采用了以下关键技术方法：首先是回顾性分析多中心的患者病历资料，收集临床特征、治疗方案及结果等信息；其次，通过重新评估组织病理切片，依据 WHO 分类对肿瘤进行精准分类；最后，运用统计分析方法，如 Kaplan - Meier 法评估总生存期（OS，从确诊转移到患者死亡或随访结束的时间），log - rank 检验比较不同组的生存差异，Cox 比例风险模型进行多因素分析等。
研究结果主要有以下几方面：
- 患者特征：43 例患者中，首次诊断转移时的中位年龄为 49 岁，中位随访时间 16.8 个月。几乎所有患者在 MPT 初始诊断时都接受了手术治疗，但化疗和放疗比例较低。多数患者（62.8%）在初始诊断 6 个月后发生转移，中位无转移生存期（MFS，从 MPT 初始诊断到首次转移的时间）为 7.27 个月。大部分患者（67.4%）在转移前经历过 MPT 局部复发，肺是最常见的转移部位（81.4%），其次是骨转移（18.6%）。
- 生存结果：患者的中位总生存期为 7.27 个月，41 例患者在研究期间死亡，2 例仍存活。干预组（转移后接受治疗）的中位生存时间为 8.50 个月，长于非干预组（2.43 个月），表明积极干预可能改善患者总生存。在接受治疗的 27 例患者中，同时接受转移灶切除术和系统化疗的患者中位生存时间最长（10.8 个月），但单纯化疗组与单纯转移灶切除术组生存时间无显著差异。仅肺转移患者中，接受肺转移灶切除术组的 1 年总生存率（40.0%）高于未切除组（10.0%），但差异无统计学意义。
- 预后因素：单因素分析显示，MFS、转移灶切除术、转移后化疗和肺转移与 OS 相关；多因素分析表明，MFS＞6 个月（HR = 0.407，95% CI 0.198 - 0.836；P = 0.014）和转移后化疗（HR = 0.250，95% CI 0.109 - 0.571；P = 0.001）是 OS 的独立影响因素，即 MFS＜6 个月的患者预后更差。
- 化疗方案细节：化疗在 MMPTs 中的作用虽缺乏大规模前瞻性研究验证，但本研究表明其可改善生存。最常用的 AI 方案用于 10 例患者，部分患者有较好疗效，中位无进展生存期（PFS）为 5.5 个月。其他方案也有应用，但效果各异。
研究结论和讨论部分指出，本研究中 MMPTs 患者的中位 OS 和 MFS 均为 7.27 个月，低于以往文献报道，可能与部分患者未接受转移后干预有关。化疗对 MMPTs 患者可能有生存获益，AI 方案效果相对较好，符合 NCCN 指南推荐。然而，转移灶切除术对患者生存无明显益处，可能增加治疗负担和并发症风险。同时，研究发现 MFS 与患者预后相关，MFS＜6 个月的患者预后较差。本研究虽存在样本量小、数据缺失等局限性，但作为亚洲最大规模针对 MMPTs 患者的研究，首次强调了 MFS 对 MMPTs 预后的影响，为后续研究和临床治疗提供了重要参考，有助于推动乳腺癌治疗领域的发展，让更多患者受益。该研究成果发表在《The Breast》杂志上，为该领域的研究添上了浓墨重彩的一笔。
