Efgartigimod治疗LGI1/CASPR2抗体阳性Morvan综合征的疗效与安全性：两例病例报告

针对罕见自身免疫性疾病Morvan综合征的治疗难题，研究人员通过回顾性分析两例LGI1/CASPR2抗体阳性患者的临床数据，首次验证了静脉注射Efgartigimod（800/400 mg×4周）的显著疗效，6个月随访显示症状显著改善且耐受性良好，为抗体介导的自身免疫综合征提供了新的治疗选择。

　　

这项研究揭示了Efgartigimod在治疗抗体阳性Morvan综合征中的突破性应用。病例1为35岁女性，表现为下肢肌肉震颤伴疼痛，血清检测显示电压门控钾通道(VGKC)复合物抗体、富亮氨酸胶质瘤失活蛋白1(LGI1)及接触蛋白相关蛋白2(CASPR2)阳性，肌电图(EMG)显示腓肠肌存在M波和肌颤搐放电。经每周800毫克Efgartigimod静脉输注（连续4周）后，6个月随访时症状基本消失。病例2为31岁女性，四肢肌痛无力伴相同抗体阳性，EMG显示M波异常，采用400毫克同等方案治疗后肌力完全恢复。研究证实这种新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂能有效清除致病性IgG抗体，为靶向治疗抗体介导的自身免疫性疾病提供了重要临床证据，尤其对传统免疫治疗反应不佳的患者具有特殊价值。