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这篇综述聚焦患者报告结局（PRO）测量指标的有意义变化阈值与基线严重程度的关系。经筛选 22 篇文献发现，评估方法多样，多采用锚定法，多数研究表明基线病情越严重，有意义变化阈值越大，未来应区分真实依赖与统计假象。
目的
患者报告结局（Patient-Reported Outcome，PRO）测量指标的有意义变化阈值可能会因患者基线疾病严重程度的不同而有所差异。本次文献综述旨在探究同行评审文献中，用于评估基线严重程度与有意义变化阈值之间关系的方法，以及这种关系的本质。
方法
研究人员开展了一项结构化的文献综述。他们在 2018 - 2022 年期间发表的文献中，筛选出那些报告了根据基线疾病严重程度来估计 PRO 有意义变化阈值的相关摘要。之后，从这些文献里提取出估计阈值的方法，以及基线严重程度与阈值关系的方向等信息。
结果
在此次综述中，研究人员总共筛选了 1029 篇摘要，最终确定有 22 篇全文文章符合纳入标准。这 22 篇文章均报告了依据基线严重程度估计的有意义变化阈值。几乎所有的研究（n = 21）都采用了锚定法（anchor-based methods），并且报告的是改善方面的阈值。大多数研究（n = 19）会利用正在研究的 PRO 基线评分来界定基线严重程度。为了测试基线严重程度的依赖性，很多研究（n = 16）会在基线分层组内重复使用相同的研究方法。所有研究均发现，至少有一种 PRO 评分的有意义变化与基线严重程度存在依赖关系。从改善方向来看，多数研究（n = 21）发现，基线病情越严重，有意义变化阈值越大。
结论
目前，评估有意义变化阈值对基线严重程度依赖性的方法并不统一。不过，多数被回顾的研究都得出结论：对于病情更严重的基线状态，确实需要设定更大的阈值。在未来的研究工作中，应当深入探索如何区分真实的基线严重程度依赖性和统计假象，只有这样，才能在临床试验和临床实践中准确解读 PRO 数据，为医疗决策提供可靠依据 。
