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软组织肉瘤（Soft tissue sarcoma）治疗手段多样，新辅助化疗渐受青睐。为精准预测患者总生存期（Overall survival），研究人员开展多中心回顾性分析，构建列线图模型。该模型预测精准、临床实用性佳，能辅助临床决策，助力患者治疗。
在肿瘤的世界里，软组织肉瘤（Soft tissue sarcoma）就像一群神秘的 “小怪兽”。它虽然只占美国所有恶性肿瘤的 1%，发病率为每 10 万人中约有 3 人患病，但却拥有超过 50 种不同的 “面孔”（病理组织学亚型）。大部分 “小怪兽” 喜欢出没在四肢，约占 85% 。目前，对于高危软组织肉瘤，手术切除联合术前放疗仍是主要治疗手段，然而，约一半的局部高危肿瘤患者在初始治疗后仍会出现转移。
新辅助化疗（Neoadjuvant chemotherapy）作为一种新兴的治疗方式，试图挑战这些 “小怪兽”。它可以缩小肿瘤体积、降低远处转移风险、增加患者治疗选择，对高危软组织肉瘤患者的无病生存期和总生存期有一定提升。但由于软组织肉瘤发病率低，难以开展大规模随机临床试验，而且目前大多数相关研究的纳入标准严格。同时，常用的肿瘤分期系统（TNM 分期）无法全面考虑患者的临床特征。在这样的背景下，构建一个能精准预测软组织肉瘤患者预后的工具迫在眉睫。
为了解决这些难题，来自北川医学院附属医院骨科、平阳县人民医院胃肠外科和介入治疗科的研究人员，开展了一项关于软组织肉瘤新辅助化疗患者预后预测的研究。他们从美国最大的公开数据库 —— 监测、流行病学和最终结果（SEER）数据库中，筛选出 2004 年至 2015 年间接受术前新辅助化疗的 902 例软组织肉瘤患者数据进行分析。最终，研究人员成功构建了一个列线图（Nomogram）模型，该模型能精准预测软组织肉瘤患者接受新辅助化疗后的总生存期。这一成果为临床医生评估患者预后提供了有力工具，有助于制定更个性化的治疗方案，发表在《Scientific Reports》上。
研究人员在开展研究时，运用了多种关键技术方法。首先，从 SEER 数据库获取样本队列数据，这些数据涵盖了患者的多种临床信息。然后，利用统计产品与服务解决方案（SPSS）25.0 软件和 R 软件进行数据分析。通过随机分组，将患者分为训练队列（634 例）和验证队列（268 例）。运用单因素和多因素 Cox 回归分析筛选影响总生存期的风险因素，进而构建预测模型，并使用受试者工作特征曲线下面积（AUC）、校准曲线和决策曲线等方法评估模型的准确性和临床实用性。
研究结果
- 患者特征：在 902 例符合条件的患者中，20 - 66 岁的患者占比最多（75.5%），且大多为白人（80.2%）。肿瘤原发部位在四肢的患者有 674 例（74.7%） ，87.1% 的患者为高级别肿瘤，54.0% 的患者肿瘤为局限性，137 例（15.2%）患者发生远处转移。
- 列线图构建与验证：单因素 Cox 回归分析发现，组织学类型、疾病分期、T 分期、N 分期、放疗状态、肿瘤大小、年龄和组织学分级这 8 个因素与总生存期显著相关。多因素 Cox 回归分析确定了疾病分期（远处转移 [HR，3.121；95% CI，2.294 - 4.246；P<0.01] ）、放疗（术前放疗 [HR，0.651；95% CI，0.482 - 0.879；P<0.01] ）、肿瘤大小（>147 [HR，1.694；95% CI，1.255 - 2.286；P<0.01] ）、组织学分级（高级别 [HR，1.800；95% CI，1.159 - 2.795；P<0.01] ）、年龄（>66 [HR，2.491；95% CI，1.486 - 4.175；P<0.01] ）为总生存期的风险因素。基于这些因素构建的列线图，在训练队列中预测 1 年、3 年和 5 年总生存期的 AUC 分别为 0.797、0.751 和 0.739，在验证队列中分别为 0.726、0.747 和 0.698。校准曲线显示模型预测准确性高，决策曲线分析表明该模型在临床应用中具有良好的潜在有效性。
- 风险分层系统与网络列线图：利用 X - tile 软件进行风险分层，将患者分为高风险组（总分 > 325）、中风险组（295≤总分≤325）和低风险组（总分 < 295） 。Kaplan - Meier 生存曲线和对数秩检验验证了风险分层的有效性，不同风险亚组的生存概率存在显著差异。研究人员还构建了网络列线图（https://hzhspine.shinyapps.io/pstsncps/），方便临床医生快速评估患者预后。
研究结论与讨论
研究构建的列线图和风险分类系统能够准确预测软组织肉瘤患者接受新辅助化疗后的总生存期，具有较高的准确性和有效性，为识别高风险患者群体提供了可靠的预后判断依据。进一步开发的网络模型更有利于在临床工作中广泛应用。
然而，研究也存在一些局限性。首先，研究为回顾性研究，不可避免地存在选择偏倚。其次，SEER 数据库未包含化疗方案的详细信息，如药物、剂量和周期等，其对不同亚型软组织肉瘤患者的影响有待进一步探讨。此外，研究无法获取患者术后切缘情况，这也可能对研究结果产生影响。尽管如此，该研究仍然为软组织肉瘤的临床治疗和预后评估提供了重要的参考，有望推动软组织肉瘤治疗领域的进一步发展，帮助临床医生更好地应对这些 “肿瘤小怪兽”，为患者带来更多的生存希望。
