编辑推荐：
免疫性血小板减少症（ITP）治疗中，TPO-RA 启用时机影响未知。研究人员分析日本健康索赔数据库，探究其对皮质类固醇使用及不良事件（AEs）的影响。结果显示早期启用可减用量、时长及 AEs。为 ITP 治疗提供重要参考。
在医学的神秘世界里，免疫性血小板减少症（Immune Thrombocytopenia，ITP）是一种让人头疼的疾病。它就像一个隐藏在身体里的 “破坏分子”，会让身体里的血小板数量急剧减少，引发各种出血症状，严重影响患者的健康。目前，在日本，皮质类固醇疗法是治疗 ITP 的一线方案，但长期使用会带来高血压、糖尿病等不良事件（Adverse Events，AEs） 。而且，对于二线治疗药物血小板生成素受体激动剂（Thrombopoietin Receptor Agonist，TPO-RA）的启用时机，日本的治疗指南并没有明确规定。在实际治疗中，医生们对于何时使用 TPO-RA 感到困惑，不知道怎样做才能既有效治疗疾病，又能减少患者的痛苦和风险。为了解开这些谜团，来自日本的研究人员开展了一项重要研究，相关成果发表在《Blood Vessels, Thrombosis 》上。
研究人员从日本诊断程序组合（Diagnosis Procedure Combination，DPC）索赔数据库中提取了真实世界数据，这些数据就像是打开神秘大门的钥匙，为研究提供了有力的支持。研究对象是被诊断为 ITP 且接受泼尼松治疗的患者。他们将患者分为三组：早期 TPO-RA 启用组（在索引日期后 < 60、<120 和 < 180 天首次使用 TPO-RA）、晚期 TPO-RA 启用组（在索引日期后≥60、≥120 和≥180 天首次使用 TPO-RA）和未使用 TPO-RA 组。观察时间为从索引日期开始的 365 天。通过对这些患者的用药剂量、用药时长以及出现的不良事件进行详细分析，来探究 TPO-RA 启用时机的影响。
研究结果发现，早期 TPO-RA 启用组在开始时泼尼松的日平均剂量最高，但随后迅速下降。大约 10 - 11 个月后，该组泼尼松的中位剂量降至 0mg，这意味着很多患者在这个时间段内可以停止使用泼尼松。而晚期 TPO-RA 启用组的泼尼松剂量在 TPO-RA 启用前处于平稳状态，启用后才逐渐下降。从整体来看，早期 TPO-RA 启用组的泼尼松总剂量和使用时长都低于晚期 TPO-RA 启用组。在不良事件方面，晚期 TPO-RA 启用组中胰岛素依赖型糖尿病和高血压的发生率分别为 8.4% 和 19.9%，高于早期 TPO-RA 启用组的 6.9% 和 14.4% 。不过，两组的感染发生率相似，均在 7% 左右。此外，研究还发现，≥60 岁的患者发生不良事件的总体趋势更高。
从这些研究结果可以得出结论，早期启用 TPO-RA 在 ITP 治疗中具有重要意义。它能够有效降低泼尼松的总剂量和使用时长，从而减少像高血压、胰岛素依赖型糖尿病等不良事件的发生。这一结论为 ITP 的临床治疗提供了重要的参考依据，让医生们在选择治疗方案时有了更明确的方向。然而，这项研究也存在一些局限性。比如，研究数据主要来自较大的急性护理 DPC 医院，可能存在选择偏倚；无法获取患者在其他医院的完整信息；不能确定患者是否按规定服药；无法确认诊断的准确性，尤其是像失眠这类心理诊断可能存在漏报；部分患者接受了其他二线治疗，但未进行分层分析。尽管存在这些不足，但研究成果仍然为后续的 ITP 治疗研究提供了宝贵的经验和方向。
