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为评估卡普西单抗（caplacizumab）治疗获得性免疫性血小板减少性血栓性紫癜（iTTP）的成本效益，研究人员从巴西统一卫生系统（SUS）视角展开研究。结果显示该药不具成本效益，VOI 分析表明进一步研究无价值。这为 SUS 决策提供参考。
在医学领域，血栓性血小板减少性紫癜（Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，TTP）是一种令人棘手的罕见病。它属于自身免疫性血栓性微血管病，患者体内严重缺乏一种叫 ADAMTS13 的血管性血友病因子裂解酶，这会引发血小板在血管性血友病因子 - 血小板聚集体中被大量消耗，最终形成微血管血栓。患者不仅会出现溶血性贫血和血小板减少的症状，还可能面临缺血性器官损伤。要是得不到及时治疗，TTP 会导致血栓栓塞事件，甚至危及生命。即便接受治疗，患者的再入院率也很高，医疗费用更是居高不下。
卡普西单抗（caplacizumab）作为治疗 TTP 的创新药物，自 2021 年进入巴西市场后，展现出了一定的临床效果。在 HERCULES 试验中，它能让患者血小板计数更快恢复正常，而且在降低 TTP 相关死亡、复发或血栓栓塞事件方面表现出色。然而，高昂的价格让它在巴西统一卫生系统（SUS）中的应用面临挑战，其是否具有成本效益也尚不明确。
为了解决这些问题，来自圣保罗州立大学（S?o Paulo State University/UNESP）医学院内科以及科隆大学医院卫生经济与临床流行病学研究所的研究人员 Julia Sim?es Corrêa Galendi、Hannes Rasch 等人展开了研究。他们的研究成果发表在《Applied Health Economics and Health Policy》上，为医疗决策提供了重要参考。
研究人员采用了决策树和 Markov 模型相结合的方法，以患者的一生为时间跨度进行分析。研究对象为 18 岁及以上、基于临床表现确诊为 iTTP 的成年患者，这些患者具有血小板减少、微血管病性溶血性贫血和缺血症状。研究对比了两种治疗策略：一是及时启动的标准治疗方案，包括治疗性血浆置换（TPE）和皮质类固醇，对于病情不利的患者还会使用利妥昔单抗（rituximab）；二是在标准治疗基础上添加卡普西单抗。
在模型构建中，患者从 iTTP 急性期进入决策树模型，假设均住院治疗。急性期患者可能出现病情恶化，度过急性期后进入 Markov 模型，处于缓解、复发或死亡等不同健康状态。模型参数来自大量文献综述，涵盖概率、健康相关生活质量数据以及治疗成本等多方面信息。
研究人员进行了多种分析。成本效益分析中，计算增量成本效益比（ICER）并与巴西罕见病支付意愿阈值（120,000 巴西雷亚尔 / 质量调整生命年，R$120,000/QALY）比较；敏感性分析通过改变参数评估对 ICER 的影响；还开展了信息价值（VOI）分析，判断进一步研究的价值；同时进行模型验证，确保研究结果的可靠性。
研究结果显示，在基础案例中，卡普西单抗治疗可使患者获得 0.70 个 QALY，但成本增加了 1,333,601 巴西雷亚尔，ICER 高达 1,901,729 巴西雷亚尔 / QALY，远超支付意愿阈值。敏感性分析表明，卡普西单抗的死亡率风险和药品成本是影响 ICER 的关键因素，要达到巴西罕见病支付意愿阈值，卡普西单抗价格需降低 80%。概率敏感性分析显示，在巴西罕见病成本效益阈值下，卡普西单抗没有成本效益的可能性为 0%。VOI 分析得出，每年的完美信息期望值（EVPI）为 0，意味着进一步研究不值得。
在讨论部分，研究表明卡普西单抗虽能带来健康效益，但高昂成本使其在 SUS 视角下不具成本效益。当前使用的巴西真实世界数据可能不具代表性，存在患者误诊或编码错误的情况。研究还存在一些局限性，如未明确考虑卡普西单抗的不良反应，急性期效用值参考类似疾病文献，且难以反映巴西实际医疗情况。不过，该研究首次从 SUS 视角进行 VOI 分析，为罕见病研究提供了范例。
总的来说，这项研究明确了卡普西单抗在巴西治疗 iTTP 的成本效益情况，为 SUS 是否将其纳入医保提供了重要依据。同时，VOI 分析结果也避免了在不必要的研究上投入资源。虽然研究存在一定局限性，但为后续研究指明了方向，在医疗资源合理分配和临床决策制定方面具有重要意义。
