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本文聚焦难治性和复发性神经母细胞瘤（R&R NBL）。神经母细胞瘤（NBL）是常见儿童颅外实体瘤，高危（HR）NBL 治疗效果差，多因复发和难治。现有疗法效果不佳，急需改进。文章探讨其临床方面、新疗法及靶向和免疫疗法等，助力改善治疗结局。
神经母细胞瘤概述
神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NBL）是一种高度恶性的神经外胚层肿瘤，在儿童群体中，它是最为常见的颅外实体肿瘤，主要 “盯上” 1 - 4 岁的孩子，每年的发病率大概是万分之一。国际神经母细胞瘤风险组分类系统，就像给这些病情 “分了组”，把疾病分为极低危、低危、中危和高危（High - Risk，HR）这几个类别。
HR NBL 在 18 个月以上的患儿中诊断率较高，大约 40% 的这类患儿会被诊断为此类型。它的 “性格” 十分 “凶狠”，临床行为极具侵袭性，对患儿健康威胁极大。目前针对 HR NBL 的治疗策略，采用的是强化多模式治疗方案，就像是多种 “武器” 一起上，可即便如此，治疗效果还是不尽人意。3 年无事件生存率和总生存率分别只有 30% 和 40%，这个数据背后，是无数家庭的悲伤。HR NBL 导致了约 15% 的儿童癌症死亡病例，其中，疾病复发是 “头号杀手”，约占 50%，对治疗产生耐药性也占了 20% 。
难治性和复发性神经母细胞瘤的困境
难治性和复发性（Refractory and Relapsed，R&R）NBL 常常出现在 HR NBL 群体中，治疗难度极高。在治疗手段上，化疗（Chemotherapy，CTR）、放疗、有造血干细胞支持的大剂量化疗，还有 HD I131 间碘苄胍治疗等都用上了，但还是 “收效甚微”。3 年无事件生存率（EFS）仅有 8%，总生存率（OS）也只有 15% 。这就好比是一场艰难的 “战斗”，现有 “武器” 威力不够，迫切需要新的 “作战方案”，也就是对当前治疗策略进行全面改变或重大调整。
新的希望：潜在分子靶点
随着细胞生物学和 NBL 组织分子遗传学的发展，科学家们就像发现了新的 “宝藏”，找到了好几个潜在的分子靶点。这些靶点可能成为攻克 R&R NBL 的关键 “钥匙”，有望提高治疗效果。虽然目前还在探索阶段，但给未来的治疗带来了新的曙光。
探索新治疗方法
目前，科研人员围绕这些潜在分子靶点，正在积极探索各种新的治疗方法。靶向治疗就像是 “精确制导导弹”，能够精准地打击癌细胞上的特定靶点，减少对正常细胞的伤害；免疫治疗则像是给患儿自身的免疫系统 “升级”，让免疫系统能够更好地识别和消灭癌细胞。这些新的治疗手段，都有可能改变 R&R NBL 治疗的现状，提高患儿的生存率和生活质量。 不过，这些新疗法目前还处于研究和试验阶段，还需要更多的研究和实践来验证它们的安全性和有效性。但无论如何，这些新的探索为 R&R NBL 的治疗带来了新的方向和希望，科研人员和医护人员也在不断努力，争取早日为患儿们找到更有效的治疗方案。
