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为探究幼年特发性关节炎（JIA）患者生物及靶向合成改善病情抗风湿药（b/tsDMARD）换药情况，研究人员分析多医院电子健康记录。结果显示不同 JIA 亚型换药模式有差异，全身型 JIA 换药更频繁。该研究为 JIA 治疗提供重要依据。
在儿童健康领域，幼年特发性关节炎（Juvenile Idiopathic Arthritis，JIA）一直是困扰医学界的难题。这是一种涵盖多种形式的关节炎，发病于 16 岁之前，且排除其他潜在病因 ，症状持续至少六周。近年来，随着生物和靶向合成改善病情抗风湿药（biologic and targeted synthetic disease - modifying drugs，b/tsDMARDs）的出现，JIA 的治疗有了新的方向。然而，新的问题也接踵而至。不同 JIA 亚型对 b/tsDMARDs 的疗效差异较大，而且在治疗过程中，换药现象十分常见。但目前关于换药的具体情况，比如换药的发生率、原因以及相关风险因素等，都缺乏足够的研究。在此背景下，来自西班牙多家医院的研究人员开展了一项研究，旨在深入了解 JIA 患者 b/tsDMARDs 的换药情况，该研究成果发表在《Pediatric Rheumatology》杂志上。
研究人员采用多中心、观察性、回顾性和纵向研究的方法。他们从西班牙马德里 3 家公立医院的电子健康记录（Electronic Health Record，EHR）中，筛选出符合国际风湿病联盟（ILAR）JIA 分类标准、年龄小于 18 岁且接受 b/tsDMARDs 治疗的患者。研究排除了短期随访（诊断后小于 6 个月）、年龄大于 18 岁以及缺乏临床数据的患者。在数据收集过程中，研究人员获取了患者的人口统计学特征、JIA 亚型、是否患有葡萄膜炎、自身抗体阳性情况、HLA - B27 阳性情况、使用的 b/tsDMARDs 药物、治疗持续时间以及换药原因等信息。在统计分析时，运用多种统计方法，包括描述性评估、生存分析、Cox 回归分析等，来探究换药相关因素。
研究结果主要分为以下几个方面：
- 患者基本信息与治疗情况：共纳入 213 例接受 b/tsDMARDs 治疗的 JIA 患者，平均诊断年龄为 6.03±4.44 岁 ，女性占比 66.20% 。患者被分为少关节型、多关节型、幼年脊柱关节炎（Juvenile Spondyloarthritis，JSpA）和全身型 JIA 四个亚组。在治疗药物选择上，非全身型 JIA 大多首选肿瘤坏死因子（Tumor Necrosis Factor，TNF）抑制剂（TNFi），而全身型 JIA 则更倾向于使用抗 IL - 1 和抗 IL - 6 药物。大部分患者同时使用甲氨蝶呤（methotrexate）。
- 换药情况：研究期间共记录到 100 次 b/tsDMARDs 换药，32.05% 的患者至少换药一次。换药主要原因是疗效不佳（62%）和临床缓解停药后复发（26%） 。在换药类型上，多数为循环换药（59%），但不同亚型存在差异，全身型 JIA 更倾向于交换换药，而少关节型、多关节型和 JSpA 组更倾向于循环换药。
- 换药发生率：总体换药发生率为每 100 患者年 7.32 [6.01–8.90] ，全身型 JIA 组发生率最高（IR：17.01 [11.20 - 25.84]） 。因疗效不佳导致的换药全球发生率为每 100 患者年 4.53 [3.53–5.82] ，同样全身型 JIA 组最高（IR：9.28 [5.27–16.34]） 。
- 风险因素分析：多变量分析调整年龄、性别和 b/tsDMARDs 处方时间等因素后发现，全身型 JIA 患者因疗效不佳换药的风险是少关节型患者的 2.43 倍（[1.01–5.89]，p=0.04） 。此外，2019 年后开始治疗的患者换药风险显著增加（1.50 [1.01–2.25]，p=0.04） 。
研究结论和讨论部分指出，该研究提供了 JIA 患者在真实治疗环境中 b/tsDMARDs 换药的详细数据。不同 JIA 亚型的换药模式存在明显差异，全身型 JIA 患者不仅换药更频繁，而且更常采用交换换药策略，因疗效不佳换药的风险也更高。这表明在 JIA 治疗中，尤其是全身型 JIA，实现病情缓解可能面临更大挑战，需要更个性化的治疗策略。同时，研究发现近年来因疗效不佳导致的换药增多，这可能与治疗达标（Treat to Target，T2T）策略的实施以及新疗法的不断涌现有关。然而，该研究也存在一定局限性，如回顾性研究的固有缺陷、数据可能反映过时的临床实践、无法纳入疾病活动度的验证指标以及研究人群局限于西班牙单一医疗系统等。但总体而言，该研究为临床医生深入了解 JIA 患者 b/tsDMARDs 的使用趋势、制定个性化治疗方案提供了重要依据，对未来进一步开展相关研究，优化 JIA 治疗具有重要意义。
