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在药物研发中，患者视角至关重要。研究人员开展将患者视角融入目标产品概况（TPP）的研究，开发出系统指导框架。该框架明确 5 个关键领域，能优化 TPP，提升药物研发质量，对患者、药企和监管机构意义重大。
在当今的医疗领域，药物研发的成功与否不仅关乎药企的利益，更与患者的健康福祉紧密相连。一款有效的新药，需要满足患者、医护人员、监管机构和医保支付方等多方的需求，同时还得具备合理的成本和医保覆盖，让社会能够承受。然而，以往的药物研发过程中，虽然创新不断涌现，但患者的声音却常常被忽视。许多新药在研发时，没有充分考虑患者的实际需求和体验，导致部分药物在实际使用中效果不佳，或者患者对药物的接受度不高。比如，一些药物的给药方式繁琐，给患者带来了极大的不便；还有些药物在疗效评估时，采用的指标并非患者最关心的，使得研发成果与患者期望存在差距。
为了解决这些问题，诺华（Novartis）公司的研究人员开展了一项关于将患者视角融入目标产品概况（Target Product Profile，TPP）的研究。TPP 是药物研发组织内部用于明确一款成功药物所需具备特征的工具，涵盖了从目标患者群体到定价、医保等多方面的信息。研究人员通过长期的迭代过程，与患者群体共同开发并验证了一套系统的指导框架，将患者的经验、偏好和建议融入到 TPP 中。
这项研究得出了诸多重要结论。首先，明确了 TPP 中有五个关键领域需要重点关注患者视角，分别是目标人群、未满足需求、给药频率和途径、疗效终点以及获益风险权衡的可接受性。例如，在食物过敏治疗药物的研发中，通过与患者代表交流发现，不同年龄段的患者对药物的需求不同，这有助于更精准地确定目标人群；针对干眼症患者的研究表明，他们更希望有更便捷的治疗方式，如每日两次给药且减少人工泪液的使用。这些结论对于优化药物研发流程、提高药物与患者需求的契合度具有重要意义。它不仅能让药物更好地满足患者需求，提高患者的治疗体验和依从性，还能帮助药企更精准地研发药物，减少资源浪费，同时也使监管机构的决策更符合患者利益。该研究成果发表在《Therapeutic Innovation & Regulatory Science》杂志上。
在研究方法上，研究人员采用了多种方式获取患者视角。一方面，进行案头研究（Desk research），通过查阅内部资料、社交媒体信息、FDA 报告以及相关数据库等，获取关于疾病和患者需求的一般性信息。另一方面，积极与患者专家互动，利用患者咨询委员会、焦点小组讨论、深度访谈等工具，收集患者对 TPP 草案的具体意见和建议。在与患者互动过程中，研究人员注重使用通俗易懂的语言，避免专业术语，确保患者能够理解相关信息。
研究结果
- 目标人群：诺华组织患者代表组成委员会，评估食物过敏治疗候选药物的 TPP。患者委员会认为，不同假设药物的目标人群最好按年龄组划分，而非疾病类型，且需要明确青少年和成人的年龄分界。这一结果帮助开发者聚焦更受青睐的 TPP12。
- 未满足需求：针对干眼症患者开展咨询委员会活动，患者专家提出需要更便捷的治疗方式，如每日两次给药、减少或无需人工泪液产品，还希望有针对眼表疼痛的新疗法。此外，患者组织可协助招募干燥综合征患者参与临床试验3。
- 给药频率和途径：对于弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的药物（利妥昔单抗），通过随机、开放标签、交叉研究发现，多数患者因皮下给药时间短、不适感少，更倾向于这种给药方式。这为未来同类疾病药物的 TPP 开发提供了参考4。
- 疗效终点：在慢性髓性白血病（CML）研究中，纳入大量患者开发出 EORTC QLQ-CML24 问卷，该问卷涵盖 24 个项目，可评估患者健康相关生活质量（HRQoL），对 CML 的 TPP 和临床试验终点开发意义重大5。
- 获益风险权衡：斑秃（AA）治疗药物存在疗效与风险的权衡，辉瑞通过在线离散选择实验发现，成年和青少年患者都看重头皮大部分毛发再生 50% 的概率，但成人担心严重感染、癌症和血栓风险，青少年仅担心癌症风险。这些信息对斑秃药物 TPP 开发价值很高6。
研究结论与讨论
研究表明，将患者视角融入 TPP 的开发过程意义非凡。从时间上看，越早融入患者视角，越能确保药物研发使用与患者相关的终点和标签声明，在早期筛选阶段就能剔除不合适的候选分子。从关键领域来看，患者在目标人群、未满足需求等五个方面的视角为药物研发提供了独特价值。例如，能帮助识别目标人群的异质性、更好理解新疗法需求、优化给药方式、开发以患者为中心的疗效终点以及合理权衡获益风险。
不过，该框架的实施需要多学科紧密协作。研发机构要合理分配人力和财力资源，将患者视角有效整合到 TPP 中；同时，要把专业术语转化为患者易懂的语言，再将患者意见准确翻译回专业术语，这对内外沟通能力要求较高。此外，目前患者体验信息多为定性且非结构化，利用自然语言编程等方法可提升分析能力，增强患者见解的质量和可靠性。
随着时间推移，患者参与 TPP 开发的过程将更加完善。患者能更好地理解自身疾病和治疗选择，其意见对药物研发的影响力也会增强。而且，开发 “患者体验数据档案” 可进一步促进患者与各方的交流，为 TPP 开发提供有力支持。总之，将患者生活经验和需求融入 TPP，有望优化药物研发流程，为所有利益相关者创造更多价值，推动医疗领域的进步。
