基于诊断首年治疗反应的重症肌无力难治性早期预测研究

为解决难治性重症肌无力(MG)诊断延迟阻碍新疗法尝试的问题，研究人员通过回顾性分析133例乙酰胆碱受体抗体阳性全身型MG患者数据，对比难治与非难治组早期治疗反应差异。结果显示：难治组首年最低有效泼尼松剂量≤20 mg比例更低(69.0% vs 92.0%)，且免疫抑制剂使用率(58.6% vs 22.5%)、急救干预需求(48.3% vs 22.1%)及肌无力危象发生率(34.5% vs 14.4%)显著更高。该研究为MG难治性早期识别提供了关键临床特征指标。

　　

这项研究聚焦于乙酰胆碱受体抗体阳性全身型重症肌无力(myasthenia gravis, MG)的难治性早期预测。难治性MG被明确定义为三种情况：泼尼松(prednisolone)无法减量至20 mg/天以下、需定期静脉注射免疫球蛋白或血浆置换、或经糖皮质激素联合≥1种口服免疫抑制剂治疗≥12个月后日常生活活动评分(Myasthenia Gravis Activities of Daily Living)仍≥6分。

通过对133例患者的回溯分析发现，21.8%属于难治组。诊断后首年的治疗反应呈现显著差异：难治组仅69.0%患者能达到≤20 mg泼尼松最低有效剂量(非难治组达92.0%)，且该组免疫抑制剂启用率(58.6% vs 22.5%)、急救措施使用率(48.3% vs 22.1%)和危象发生率(34.5% vs 14.4%)均显著升高。尤为值得注意的是，首年既未实现泼尼松减量又启用免疫抑制剂的患者，其难治风险暴增18.7倍。

这些早期预警信号——包括高频危象事件和强化免疫抑制需求——为临床医生提供了宝贵的预测窗口，有望推动难治性MG的早期干预策略制定。