编辑推荐：
儿童造血干细胞移植后，正弦阻塞综合征（SOS）/ 静脉闭塞性疾病（VOD）是严重并发症。研究人员评估 HokUS-10/6 评分系统对儿童 SOS/VOD（pSOS/VOD）的诊断价值，发现二者诊断效能良好。该研究有助于早期诊断 pSOS/VOD，改善患者预后。
在医学的奇妙世界里，造血干细胞移植（HSCT）为许多血液疾病患者带来了新的希望。然而，这个过程并非一帆风顺，一种名为正弦阻塞综合征（SOS），也叫静脉闭塞性疾病（VOD）的并发症，如同隐藏在暗处的 “杀手”，严重威胁着患者的健康。尤其在儿童群体中，SOS/VOD 的发病率比成人更高，大约 20% 的患儿会遭遇这个难题 ，而成年人的发病率仅为 10%。
目前，虽然已经有一些诊断 SOS/VOD 的标准，比如改良的西雅图标准、巴尔的摩标准以及欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）标准等，但这些标准还不够完善。在儿童 SOS/VOD（pSOS/VOD）的诊断上，除了肝肿大和腹水建议通过影像学确认外，超声检查的其他结果还未被确立为诊断标准。而且，之前用于成人 SOS/VOD 诊断的北海道超声（US）评分系统（HokUS-10 和 HokUS-6），在儿童患者中的有效性也尚不明确。所以，为了解决这些问题，来自日本北海道大学医院（Hokkaido University Hospital）等机构的研究人员展开了一项重要研究，相关成果发表在《International Journal of Hematology》杂志上。
研究人员为了评估 HokUS-10/6 评分系统对 pSOS/VOD 的诊断效能，进行了回顾性分析。他们收集了 2008 年 6 月至 2023 年 1 月在北海道大学医院接受 HSCT 的 108 例患者的数据，最终纳入 99 例患者进行研究。在研究过程中，pSOS/VOD 的诊断依据儿科 EBMT（pEBMT）标准，同时通过超声检查评估肝脏和血管的各项指标，利用多种统计方法来分析数据 。
下面我们来看看具体的研究结果：
- 患者特征：99 例患者的中位年龄为 5 岁，涵盖了多种疾病类型。其中 13 例患者被诊断为 pSOS/VOD，且 pSOS/VOD 组和对照组在患者特征上没有显著差异。
- 临床诊断：13 例 pSOS/VOD 患者中，仅 3 例（23%）出现高胆红素血症（>2mg/dL），但所有患者都有输血无效的血小板减少症、肝肿大和腹水症状。部分患者通过 HokUS-10/6 评分系统实现了早期诊断，且 5 例（39%）患者在 HSCT 后 360 天内死亡，其中 1 例死于 pSOS/VOD。
- 超声检查结果：共进行 377 次超声检查，平均每位患者 3.8 次。HokUS-10 系统的曲线下面积（AUC）为 0.977，灵敏度 100%，特异性 80%；HokUS-6 系统 AUC 为 0.957，灵敏度 77%，特异性 97% 。HokUS-6 评分与 pSOS/VOD 的 EBMT 严重程度分级显著相关，而 HokUS-10 评分与之无显著相关性。在治疗后的随访中，HokUS-10/6 评分持续高的患者死亡率增加，评分明显降低的患者生存改善。
综合研究结果和讨论部分，该研究意义重大。HokUS-10/6 评分系统在诊断 pSOS/VOD 方面表现出色，当 HokUS-10 系统不可用时，简化的 HokUS-6 系统可作为实用的诊断工具。这两个评分系统不仅有助于在常规检查中早期发现 pSOS/VOD，还能辅助临床诊断，为及时治疗提供依据，从而有望改善患者的预后。不过，研究也存在一定局限性，还需要更大样本量的研究来进一步明确 HokUS-10 和 HokUS-6 评分系统的严重程度分级和预测价值 。但无论如何，这项研究为儿童造血干细胞移植后 SOS/VOD 的诊断开辟了新的道路，让我们在攻克这一医学难题的道路上又前进了一步。
研究人员开展这项研究时，用到了几个主要关键技术方法。首先是回顾性分析，收集患者的临床资料和超声检查数据；其次是超声检查技术，使用特定的超声探头对患者进行检查，评估多个肝脏和血管相关参数；最后运用多种统计分析方法，如绘制受试者工作特征（ROC）曲线、进行 McNemar 检验、计算 Spearman 秩相关系数等，来评估评分系统的诊断准确性和相关性。
