编辑推荐：
这篇综述聚焦新生血管性年龄相关性黄斑变性（NV-AMD）。当前抗血管内皮生长因子（VEGF）药物玻璃体腔注射治疗存在弊端，基因治疗崭露头角。文中介绍其潜在风险、主流策略及领先治疗项目，还提及 CRISPR 技术前景，值得一读。
新生血管性年龄相关性黄斑变性（NV-AMD）的现状
新生血管性年龄相关性黄斑变性（NV-AMD）是老年人可预防性失明的主要原因。目前，玻璃体腔内注射抗血管内皮生长因子（VEGF）药物是治疗 NV-AMD 的首选方法。然而，这种治疗方式给患者带来较大负担，容易导致患者不依从治疗，最终影响视力恢复效果。
基因治疗成为新希望
基因治疗为 NV-AMD 的治疗带来了新的曙光。它有望改善当前治疗的不足，提升治疗效果。目前基因治疗 NV-AMD 的主要策略是输送表达抗血管生成蛋白的转基因，这些蛋白能够直接或间接抑制 VEGF 通路，从而抑制异常血管生成。
基因治疗的潜在风险
尽管基因治疗前景广阔，但也存在潜在风险。治疗过程中使用的载体可能引发免疫反应；病毒 DNA 插入宿主 DNA 时，可能会意外激活癌基因或使肿瘤抑制基因失活，通过插入突变导致细胞恶性转化。
领先的基因治疗项目
Ixoberogene soroparvovec、RGX-314 和 4D-150 是目前治疗 NV-AMD 的前沿基因治疗项目。这些项目在研究和临床试验中不断探索，为患者带来更多治愈的可能。
未来展望：CRISPR 技术的潜力
临床前模型研究显示，利用成簇规律间隔短回文重复序列（CRISPR）进行基因组编辑，未来可能成为治疗 NV-AMD 的另一种有效选择。这一技术为 NV-AMD 的治疗开拓了新的研究方向，有望在未来为患者提供更精准、有效的治疗手段 。
