基于国家癌症数据库的肛管直肠黑色素瘤多学科治疗回顾性分析：手术与系统疗法的生存获益探索

针对肛管直肠黑色素瘤(ARM)5年总生存率(OS)<20%的临床困境，研究人员通过国家癌症数据库(2011-2021)回顾性分析96例患者数据，首次证实新辅助免疫治疗(Neo-IT)联合根治性手术(RS)可显著提升3年OS至71%(p=0.002)，为这一罕见肿瘤提供突破性治疗策略。

　　

肛管直肠黑色素瘤(Anorectal Melanoma, ARM)作为预后极差的恶性肿瘤，其5年总生存率(Overall Survival, OS)长期低于20%。随着发病率攀升，临床治疗策略面临重大挑战——传统根治性手术(Radical Surgery, RS)因创伤大且生存获益有限，已逐渐被局部手术(Local Surgery, LS)取代。尽管辅助化疗(Adjuvant Chemotherapy, Adj-CHT)和辅助免疫治疗(Adjuvant Immunotherapy, Adj-IT)是常规方案，但新辅助免疫治疗(Neoadjuvant Immunotherapy, Neo-IT)的潜力尚未被挖掘。

这项基于国家癌症数据库的大规模回顾性研究，纳入了2011-2021年间接受手术的非转移性ARM患者。研究者巧妙设计了两大队列：LS组60例与RS组36例，各组内按1:1:1比例匹配Neo-IT、Adj-IT和Adj-CHT治疗患者，严格校正了年龄、肿瘤特征等混杂因素。Kaplan-Meier生存曲线揭示惊人发现：在LS组中，三种疗法3年OS率无显著差异(Neo-IT 61% vs Adj-IT 47.1% vs Adj-CHT 44%)；而RS组则呈现戏剧性差距——Neo-IT组3年OS飙升至71%，显著优于Adj-IT组(11%)和Adj-CHT组(8%)(p=0.002)。

该研究首次证实Neo-IT+RS组合可带来突破性生存获益，为ARM治疗树立新标杆。考虑到这类罕见病开展前瞻性研究的困难，这一回顾性证据极具临床指导价值。对于无法耐受RS的患者，Neo-IT+LS方案仍能提供61%的3年OS，展现出灵活的治疗选择空间。这些发现不仅重塑了ARM治疗格局，更为罕见肿瘤的临床决策提供了创新范式。