编辑推荐：
类风湿关节炎（RA）治疗面临药物选择难题。研究人员对比托法替布（TOF）与阿达木单抗（ADA）联合甲氨蝶呤（MTX）治疗 RA 的疗效及药物经济学。结果显示二者临床疗效和安全性相当，但 TOF 成本效益更佳，为临床治疗决策提供重要参考。
类风湿关节炎（Rheumatoid Arthritis，RA）是一种令人困扰的慢性自身免疫性炎症疾病，在全球范围内，它的患病率正悄然上升。想象一下，患者们长期遭受着关节疼痛的折磨，早晨起床时关节僵硬，活动受限，随着病情发展，关节逐渐变形，生活质量严重下降，甚至可能丧失工作能力，这不仅给患者自身带来巨大痛苦，也给家庭和社会造成沉重的经济负担。
目前，针对 RA 的治疗药物种类繁多，其中托法替布（Tofacitinib，TOF）和阿达木单抗（Adalimumab，ADA）都在治疗中展现出了一定的疗效和安全性。然而，在实际临床应用中，医生和患者面临着艰难的选择：这两种药物到底哪种更适合患者？从经济角度考虑，哪种药物性价比更高？为了解决这些问题，安徽医科大学第一附属医院等研究机构的研究人员开展了一项对比 TOF 和 ADA 治疗 RA 的临床疗效与药物经济学的研究，相关成果发表在《Clinical Rheumatology》杂志上。
在这项研究中，研究人员采用了多种关键技术方法。首先，从安徽医科大学第一附属医院招募了 200 例对传统改善病情抗风湿药（conventional disease-modifying antirheumatic drugs，cDMARDs）治疗效果不佳的 RA 患者，这为研究提供了样本来源。接着，运用倾向得分匹配法，将患者分为 TOF 联合 MTX 治疗组和 ADA 联合 MTX 治疗组，以保证两组患者的基线特征具有可比性。最后，构建 Markov 模型进行药物经济学分析，模拟疾病的长期发展过程。
研究结果主要体现在以下几个方面：
- 基线临床特征：在倾向得分匹配前，TOF 组患者的疾病活动度指标，如疾病持续时间、肿胀关节计数（Swollen Joint Count，SJC）、压痛关节计数（Tender Joint Count，TJC）等，显著低于 ADA 组。匹配后，两组患者在年龄、性别、疾病持续时间、身体质量指数（Body Mass Index，BMI）、SJC、TJC 等多方面均无显著差异，具备良好的可比性。
- 疗效比较：经过 6 个月的治疗，TOF 组和 ADA 组在 SJC、TJC、晨僵持续时间、视觉模拟评分（Visual Analog Scale，VAS）、健康评估问卷（Health Assessment Questionnaire，HAQ）评分、红细胞沉降率（Erythrocyte Sedimentation Rate，ESR）、C 反应蛋白（C-reactive Protein，CRP）和 28 个关节疾病活动度评分（Disease Activity Score in 28 Joints，DAS28）等指标上都有显著改善。但 TOF 组类风湿因子（Rheumatoid Factor，RF）水平改善不明显，ADA 组则显著降低。不过，两组在 ACR20、ACR50 和 ACR70 的反应率上并无显著差异。
- 安全性比较：在 6 个月的治疗期间，两组均出现了一些不良事件。ADA 组有 1 例结核病、1 例白细胞减少和 1 例轻度肝功能损害；TOF 组有 1 例带状疱疹和 1 例轻度肝功能损害，两组各有 1 例胃肠道反应，整体安全性相当。
- 药物经济学分析： 基础分析显示，TOF 的总成本为 144,558 元，质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Year，QALY）为 10.08；ADA 的总成本为 317,747 元，QALY 为 9.86，TOF 的成本效益更佳。单因素敏感性分析表明，TOF 组 6 个月 ACR50 反应率、ADA 组 6 个月 ACR50 反应率和 TOF 组 6 个月 ACR70 反应率是影响分析结果的关键因素。概率敏感性分析显示，在支付意愿阈值为国家人均 GDP 的 3 倍时，TOF 比 ADA 更具成本效益的概率为 99.38%。
研究结论表明，TOF 联合 MTX 与 ADA 联合 MTX 治疗 RA 的临床疗效和安全性相当，但 TOF 具有更好的成本效益。这一研究意义重大，它为中国 RA 患者的治疗提供了重要的参考依据，帮助医生和患者在选择治疗方案时，不仅能考虑治疗效果和安全性，还能兼顾经济因素，优化治疗策略，合理分配医疗资源。同时，研究也指出了自身存在的局限性，如部分效用值数据来源于国外人群、姑息治疗成本估算可能存在偏差、单中心研究样本量较小且随访期较短等，为后续研究指明了方向。
