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为比较共济失调型脑瘫(CP)患儿与其他 CP 亚型患儿的特征、功能水平和共病情况,研究人员开展相关研究。结果发现两者存在显著差异,该研究有助于满足共济失调型 CP 患儿的个体需求,为临床诊疗提供参考。
在儿童的健康世界里,有一种病症如同隐藏在暗处的 “小怪兽”,时刻影响着孩子们的成长,它就是脑瘫(Cerebral Palsy,CP)。脑瘫是常见的儿童期起病的终身疾病,在不同收入国家都有一定的患病比例 。它主要分为痉挛型、运动障碍型和共济失调型等,其中共济失调型脑瘫相对罕见。别看它不那么 “常见”,可带来的问题却不少。
共济失调型脑瘫是由小脑损伤、疾病或遗传紊乱等多种原因造成的。这些孩子大多在孕晚期或足月出生。他们的核心症状是缺乏协调性,这让他们在保持姿势、日常活动以及运动规划上都困难重重。不仅如此,还可能出现言语和视力方面的问题。而且,这类患儿是否更容易出现智力障碍、癫痫,疼痛情况又如何,都还不明确。加上以往研究大多聚焦于痉挛型和运动障碍型脑瘫,对共济失调型脑瘫的了解十分有限,数据也多来自小样本。所以,为了更全面深入地认识共济失调型脑瘫患儿,填补知识空白,来自瑞典乌普萨拉大学 - 韦斯特曼兰地区临床研究中心、丹麦奥尔堡大学医院等多个机构的研究人员展开了探索。
研究人员进行了一项横断面观察研究,数据来源于瑞典脑瘫随访计划和质量登记处(CPUP)、挪威脑瘫质量和监测登记处(NorCP)以及丹麦脑瘫随访计划(CPOP)。这些登记处覆盖范围广,纳入了 1994 年(瑞典自 2007 年有全国数据)、2006 年(挪威)和 2010 年(丹麦)以来的大量患儿信息。研究纳入了这些登记处中 2000 - 2019 年出生的所有 CP 患儿数据,并依据欧洲脑瘫监测标准划分亚型,分为共济失调型 CP 和其他亚型(包括痉挛型、运动障碍型和混合型 / 未分类 CP) 。同时,研究人员对患儿的年龄、性别、粗大运动功能分类系统(GMFCS)、手动能力分类系统(MACS)、沟通功能分类系统(CFCS)、智力障碍、癫痫和疼痛等方面进行了分类和测量。数据分析则运用了 Pearson 卡方检验和二元逻辑回归模型等统计学方法。
研究结果
- 患儿构成及年龄差异:研究共纳入 7638 名患儿,其中 302 名(3.9%)为共济失调型 CP 患儿,7336 名为其他亚型患儿。共济失调型 CP 患儿在最近一次检查时年龄稍大,平均年龄为 10 岁 5 个月(标准差 4 年 1 个月)。而且,这类患儿中学龄儿童(47.0%)和青少年(33.4%)的比例更大,幼儿期(19.5%)的比例较小 。
- 功能水平差异
- GMFCS 水平:与其他亚型相比,共济失调型 CP 患儿中 GMFCS II 级的比例显著更高(37.7% vs. 15%),V 级的比例更低。同时,男孩和女孩在 GMFCS 分布上有差异,女孩在 GMFCS I 级的比例更高,男孩在 GMFCS II 级的比例更高。
- MACS 水平:共济失调型 CP 患儿的手部功能整体较好,MACS I - III 级的比例更高,其中 MACS II 级的比例显著高于其他亚型(41.4% vs. 24.8%)。并且,年龄越大,手部功能有更好的趋势。
- CFCS 水平:共济失调型 CP 患儿在沟通能力上差异较大,CFCS II - IV 级的比例更高,且年龄越大,CFCS I 级的比例增加,意味着沟通能力有所改善。
- 性别差异:共济失调型 CP 患儿中女孩比例(50.7%)高于其他亚型(41.7%),男女比例更均衡。在 GMFCS 水平上,女孩的粗大运动功能更好,但在 MACS、CFCS 及共病方面,男孩和女孩无差异 。
- 共病情况:共济失调型 CP 患儿与其他亚型患儿在癫痫和疼痛的患病率上相似,但共济失调型 CP 患儿中智力障碍的比例更高(51.2% vs. 38.4%),调整相关因素后,其患智力障碍的可能性更大(OR 3.23,95% CI 1.58 - 6.62) 。
研究结论与讨论
研究发现,共济失调型 CP 患儿在特征、功能水平和智力障碍患病率上与其他 CP 亚型患儿存在显著差异。这表明,在临床诊疗中,需要对共济失调型 CP 患儿的运动表现、沟通能力和智力障碍进行全面检查,以满足他们的个性化需求。同时,地区和全球间的合作也很有必要,这有助于进一步明确该亚型在整个 CP 谱系中的差异和相似之处,深入了解其病因,从而为患儿提供更精准的干预措施。
从研究结果还可以看出,虽然共济失调型 CP 患儿在某些功能上有其特点,但他们面临的问题复杂多样。例如,尽管部分患儿手部功能相对较好,但平衡能力的不足可能影响精细运动表现;沟通能力的差异也给他们融入社会带来挑战。而且,智力障碍患病率高,对患儿的学习和生活影响巨大。所以,针对这些问题的深入研究和干预刻不容缓。
该研究的局限性在于,这是一项横断面研究,无法反映纵向变化,部分数据缺失较多,也不清楚癫痫患儿的治疗情况。不过,其样本量大,来自多个国家的国家级项目,降低了选择偏倚,为研究结果提供了一定的可靠性。
总之,这项发表在《BMC Pediatrics》上的研究,为我们认识共济失调型 CP 患儿打开了一扇新的窗户,为后续的临床实践和研究指明了方向,希望未来能有更多研究聚焦于此,为这些特殊的孩子们带来更多希望和帮助。
研究人员运用的主要技术方法包括:收集瑞典、挪威和丹麦三国脑瘫登记处的大量样本数据;依据国际通用标准对脑瘫及亚型进行分类;采用 GMFCS、MACS、CFCS 等专业分类系统评估患儿功能水平;借助 Pearson 卡方检验和二元逻辑回归模型等统计学方法分析数据 。