综述：囊性纤维化治疗成本效益分析方法的应用范围综述

这篇综述系统评价了囊性纤维化（CF）治疗的成本效益分析（CEA）方法，指出当前研究在支持性疗法和CFTR调节剂评估中的异质性，强调需标准化模型以整合医疗与社会经济影响，为决策提供更可靠依据。

　　

背景

囊性纤维化（CF）是一种罕见的遗传性疾病，由囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因突变引发，导致多系统功能障碍。尽管治疗进展显著延长了患者寿命，但其高昂的医疗成本仍构成重大经济负担。成本效益分析（CEA）作为评估CF治疗经济价值的关键工具，亟需规范化的研究方法以增强结果可比性。

方法

通过检索PubMed和Embase数据库，纳入11项聚焦CF治疗的CEA研究。数据提取涵盖模型结构、输入参数（如疾病进展率、健康相关生活质量^HRQoL）及成本假设，并定性分析医疗与社会成本纳入情况。

结果

研究分为两类：6项针对支持性疗法（如抗生素、营养干预），5项评估CFTR调节剂（如ivacaftor^IVAC）。主要发现包括：

1. 方法异质性：比较药物和成本计算方式差异显著，阻碍研究间直接对比；
2. 成本覆盖范围：多数研究仅包含直接医疗成本（如药物、住院费用），少数纳入生产力损失等社会成本；
3. 长期建模：所有研究均模拟CF自然病程，但HRQoL权重赋值存在分歧。

结论

当前CF-CEA研究在模型透明度和成本范畴上存在局限。未来需建立统一标准，整合间接成本（如患者家庭负担）和更敏感的HRQoL指标，以优化卫生资源配置决策。CFTR靶向治疗的CEA尤其需关注长期疗效与价格平衡，为罕见病药物定价提供科学依据。