慢性淋巴细胞白血病患者需求与获益评估工具PBI-CLL的模块化开发及临床价值研究

本研究针对慢性淋巴细胞白血病(CLL)缺乏标准化患者报告结局(PRO)工具的现状，开发了首个模块化电子评估工具PBI-CLL。通过定性访谈和专家共识，研究人员构建了包含治疗结局、过程质量和相对偏好三大模块的问卷，经认知访谈验证其相关性及可理解性。该工具为临床决策和疗效评估提供了患者视角的标准化测量方法，填补了CLL领域个体化治疗需求评估的空白。

　　

慢性淋巴细胞白血病(CLL)作为西方成人中最常见的白血病类型，每年在德国的发病率达6/10万。尽管治疗手段快速发展，从传统化疗到小分子抑制剂和单克隆抗体，但患者个体化需求评估始终缺乏标准化工具。现有生活质量量表如QLQ-CLL17或EORTC QLQ-C30仅能测量静态损伤，无法捕捉治疗获益的个体差异。更棘手的是，医生常误判患者优先级，约40%患者将"维持正常生活"而非单纯生存期延长作为核心诉求，这种认知鸿沟凸显了开发患者导向评估工具的紧迫性。

针对这一空白，德国汉堡大学医学中心等机构的研究团队在《Journal of Patient-Reported Outcomes》发表创新性研究。他们基于患者获益指数(PBI)方法论，开发了首个CLL专用模块化电子评估工具PBI-CLL。研究遵循COSMIN指南，通过三阶段设计：首先对28例患者进行半结构化访谈和15份自由文本问卷的定性内容分析，构建包含4大主题（结局相关目标、医患关系、治疗流程、总体偏好）的编码系统；随后经两轮血液学专家和患者代表共识会议形成问卷草案；最终通过14例患者的认知访谈验证工具可行性。关键技术创新在于采用MAXQDA软件进行多层级编码分析，并开发了兼具PROM（患者报告结局）和PREM（患者体验）功能的电子平台http://www.pbi-cll.de。

研究结果方面，内容分析揭示患者需求存在显著异质性：63%访谈对象报告疲劳等躯体症状，39%描述治疗相关的心理负担，而"减少对未来担忧"（模块1第14项）和"保持工作能力"（第9项）分别被86%和71%参与者列为优先目标。过程质量模块中，"医生专业知识"（第9项）和"信息透明度"（第1项）获得最高评分。值得注意的是，认知访谈发现天花板效应——多数需求条目集中在Likert量表高端，反映工具具有高临床相关性但需在验证研究中进一步优化敏感性。

结论部分强调，PBI-CLL首次实现CLL治疗获益的标准化量化，其三大模块能动态评估：治疗前通过模块3快速捕捉患者偏好（如62%倾向口服给药）；治疗中通过模块1监测目标达成度（如疲劳改善）；全程通过模块2优化医患沟通。这种"需求-获益"双维度评估既支持临床共享决策，也为医疗政策制定提供循证依据。研究局限性包括样本中早期观察期患者占比偏高（39%），未来需在更大队列中验证量表的反应度和跨文化适用性。该工具的成功开发标志着CLL管理向精准医学迈出关键一步，其模块化设计理念可为其他慢性病PRO工具开发提供范式参考。