阿巴西普助力儿童镰状细胞病同胞全相合造血干细胞移植：降低急性移植物抗宿主病风险新策略

为探究如何降低镰状细胞病（SCD）患者造血干细胞移植（HSCT）时急性移植物抗宿主病（GVHD）风险，研究人员开展回顾性研究。结果显示，阿巴西普联合标准预防方案可降低严重急性 GVHD 风险，且不影响无病生存率。这为 SCD 患者 HSCT 治疗提供新方向。

　　阿巴西普（Abatacept）可降低镰状细胞病（Sickle Cell Disease，SCD）患者在非血缘相合供者造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplant，HSCT）中急性移植物抗宿主病（acute graft versus host disease，GVHD）的风险。研究人员回顾性分析了接受同胞相合供者（matched sibling donor，MSD）HSCT 治疗 SCD 的患者，一组在标准急性 GVHD 预防方案基础上加用阿巴西普，另一组仅采用标准预防方案。21 名患者（中位年龄 7 岁，范围 2.0 - 14.8 岁）在基于钙调神经磷酸酶抑制剂的标准急性 GVHD 预防方案基础上，加用 4 剂阿巴西普；6 名患者（中位年龄 9.8 岁，范围 1.9 - 14.4 岁）仅接受标准预防方案。阿巴西普组 1 名患者（4.5%）发生 II 级急性皮肤 GVHD，而标准组 3 名患者（50%）发生 II - III 级急性皮肤和肠道 GVHD（p = 0.022）。阿巴西普组 III - IV 级 GVHD 发生率为 0%，标准组为 33%（p = 0.043）。标准组在中位随访 11 年（IQR：9.5 - 13.25 年）时无病生存率为 83%，阿巴西普组在中位随访 5 年（IQR：3 - 8 年）时无病生存率为 100%。研究数据表明，在基于钙调神经磷酸酶抑制剂的急性 GVHD 预防方案中加入阿巴西普，可降低接受 MSD HSCT 的 SCD 患者发生严重急性 GVHD 的风险，且不影响无病生存率。