创新映射算法:精准预测 2 型糖尿病患者健康效用值,助力医疗决策

【字体: 时间:2025年05月01日 来源:Health and Quality of Life Outcomes 3.2

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  为解决 ADDQoL 无法直接提供健康效用值用于经济评估的问题,研究人员开展了将 ADDQoL 映射到 EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2 的研究。结果显示,特定两部分模型预测效果最佳,这为中国 T2DM 人群经济评估提供了支持。

  在当今社会,2 型糖尿病(T2DM)就像一个潜伏在人群中的 “健康杀手”,悄无声息地影响着无数人的生活。从 1990 年到 2022 年,全球成人糖尿病患病率竟翻倍增长,在中国,这一数字更是增长超十倍,患者数量位居世界之首。T2DM 带来的不仅仅是身体上的痛苦,它引发的心血管疾病、炎症等并发症,严重降低了患者的生活质量,还让患者面临着巨大的经济压力。据预测,中国糖尿病相关医疗成本在未来还将持续攀升。
为了应对这一严峻的健康挑战,医疗领域常采用成本效用分析(CUA)来评估医疗干预措施的价值,其核心在于计算质量调整生命年(QALYs),而这离不开准确测量健康效用值。常用的通用偏好测量工具,如 EQ-5D 和 SF-6D,虽在全球广泛应用,但它们在捕捉特定疾病相关的健康相关生活质量(HRQoL)方面存在不足。疾病特异性测量工具能更敏锐地反映患者情况,却无法直接提供健康效用值。此前,虽有少量关于糖尿病领域映射的研究,但针对 ADDQoL(Audit of Diabetes-Dependent Quality of Life,用于评估糖尿病对患者生活质量影响的工具)与通用偏好测量工具映射关系的研究仍处于空白。

为了填补这一空白,天津大学的研究人员挺身而出,开展了一项意义非凡的研究。他们旨在开发映射算法,通过 ADDQoL 分数直接预测 EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2 的效用值,为中国 T2DM 患者的经济评估提供有力支持。该研究成果发表在《Health and Quality of Life Outcomes》杂志上。

在研究方法上,研究人员严格遵循国际相关指南。他们从中国 8 个城市及周边农村地区,通过配额抽样法招募了 800 名 T2DM 患者,收集了患者的社会人口学特征、健康行为、疾病相关信息等多方面数据。之后,将总样本随机分为开发组(80%)和验证组(20%) 。运用皮尔逊相关分析评估 ADDQoL 与 EQ-5D-5L、SF-6Dv2 之间的概念重叠,并构建 6 个预测集和 6 种回归方法,以探索最佳映射模型。最后依据平均绝对误差(MAE)、均方根误差(RMSE)和组内相关系数(ICC)等指标评估模型性能。

研究结果令人眼前一亮。在描述性统计方面,800 名参与者的平均年龄为 50.4 岁,ADDQoL 平均加权影响(AWI)评分为 - 2.426,EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2 的平均效用值分别为 0.928 和 0.791 。概念重叠分析显示,ADDQoL 的 OI1 与 EQ-5D-5L、SF-6Dv2 效用值存在中等相关性,而其维度得分与 AWI、OI1 得分有显著负相关。

在映射 ADDQoL 到 EQ-5D-5L 效用值的研究中,36 个回归模型各展 “身手”。最终发现,在开发组和验证组中,基于 ADDQoL 的 AWI、OI1 及其平方项作为预测集,采用两部分模型(TPM)的 TPM4 模型表现最为出色,其在验证组中的 MAE 为 0.067,RMSE 为 0.095,ICC 为 0.414 。同样,在映射 ADDQoL 到 SF-6Dv2 效用值的研究中,TPM4 模型也脱颖而出,在验证组中的 MAE 为 0.099,RMSE 为 0.120,ICC 为 0.517 。

研究结论表明,该研究成功开发了两种映射算法,能根据 ADDQoL 预测 EQ-5D-5L 和 SF-6Dv2 效用值。这一成果意义重大,它不仅为临床实践和研究补充了患者数据,还为 T2DM 干预措施的经济评估提供了实证依据。不过研究也存在一些局限性,如缺乏外部验证、样本存在潜在选择偏差、样本量较小且为横断面设计等。未来还需进一步开展纵向研究,扩大样本量,以完善这些映射算法,让其更好地服务于医疗决策,为 T2DM 患者带来更多福祉。

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