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艾森曼格综合征（ES）患者预后差，治疗手段有限。研究人员开展了 PAH 靶向药物对 ES 患者运动耐量影响及相关因素的研究。结果显示，靶向药物有效，且疗效与药物类型、治疗时长、是否合并唐氏综合征（DS）有关。为临床治疗提供依据。
艾森曼格综合征（Eisenmenger syndrome，ES）是先天性心脏病（congenital heart disease，CHD）引发的严重肺动脉高压（pulmonary arterial hypertension，PAH），患者肺动脉压力升高、存在右向左分流 ，病情严重，预后较差。目前，唯一有明确疗效的治疗方法是心肺移植，但器官短缺、移植后生存率问题突出。20 世纪 90 年代 PAH 靶向疗法出现，为 ES 患者带来新希望，不过针对不同人群特征的临床疗效评估尚不充分。在此背景下，宜宾市第二人民医院的研究人员开展了相关研究，以系统评估 PAH 靶向药物对 ES 患者运动耐量的影响，并分析相关因素，该研究成果发表在《Journal of Cardiothoracic Surgery》上。
研究人员采用了系统的文献检索和分析方法。他们在多个数据库中进行检索，包括 PubMed、Cochrane Library、Web of Science 等。检索公式涵盖了各类靶向药物及 ES 相关词汇。筛选文献时，设定了明确的纳入和排除标准，如纳入临床研究、排除病例报告等。数据提取方面，详细记录了研究的基本信息、有效性指标等。使用 Cochrane 风险偏倚评估工具和 Newcastle-Ottawa 质量评估标准分别对随机对照试验和队列研究进行质量评估。最后运用 RevMan 5.4 统计软件进行 Meta 分析，通过 Q 检验和I2评估文献异质性，根据结果选择合适的效应模型 。
研究结果显示，共纳入 13 篇文献，涉及 393 例 ES 患者。这些研究涵盖了内皮素受体拮抗剂（ERA，8 项研究）、磷酸二酯酶 5 抑制剂（PDE5i，2 项研究）和前列环素类似物（3 项研究）。通过 Meta 分析发现，靶向药物能显著提高 ES 患者运动耐量，6 分钟步行距离（6MWD）明显增加(MD=61.95,95%CI:(38.07,85.82),P<0.00001) ，心脏功能也得到显著改善(MD=?0.58,95%CI:(?0.83,?0.33),P<0.00001) 。
在药物类型方面，前列环素类似物提高 6MWD 效果最佳，能使 6MWD 增加约 132.35m(95%CI:14.82?249.89,P<0.0001) ，改善心脏功能也最为显著(MD=?1.26,95%CI:(?1.66,?0.86),P<0.0001) ；ERA 使 6MWD 增加约 41.60m(95%CI:21.76?61.44,P<0.0001) ，PDE5i 使 6MWD 增加约 52.33m(95%CI:29.16?75.50,P<0.0001) 。
治疗时长方面，短期（12 个月内）靶向药物治疗可使 6MWD 显著增加约 64.33m(MD=64.33,95%CI:29.39?99.27,P=0.0003) ，改善心脏功能(MD=?0.56,95%CI:(?0.88,?0.24),P=0.0006) ；持续治疗可进一步提升心脏功能(MD=?0.79,95%CI:(?1.02,?0.56),P<0.0001) 。
对于是否合并唐氏综合征（DS）这一因素，靶向药物治疗能显著提高 ES-DS 患者 6MWD(MD=37.33,95%CI:15.32?59.34,P=0.0009) ，但对心脏功能改善不明显(MD=?0.34,95%CI:(?0.87,0.19),P=0.21) ；在非 DS 患者中，6MWD(MD=80.98,95%CI:46.59?115.37,P<0.0001) 和心脏功能(MD=?0.67,95%CI:(?0.95,?0.39),P<0.00001) 均显著改善。
研究结论表明，早期靶向药物治疗 ES 可显著提高患者运动耐量。临床治疗中应根据患者临床特征，如药物类型、治疗时长、是否合并 DS 等，选择更合适的药物方案和治疗时间，以优化治疗效果和安全性。不过该研究也存在一定局限性，部分研究样本量较小，缺乏安慰剂对照试验，未来还需开展更大规模、有安慰剂对照的研究，进一步验证研究结果，并探索不同 CHD 类型下靶向治疗的差异疗效。但总体而言，这项研究为 ES 的临床药物治疗提供了重要参考依据，有助于推动 ES 治疗领域的发展，改善患者的生活质量和预后。
