泌尿慢性盆腔疼痛综合征精准医疗临床试验探索：MAPP研究网络的启示

为解决泌尿慢性盆腔疼痛综合征（UCPPS，包括间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征和慢性前列腺炎/慢性盆腔疼痛综合征）临床试验疗效不显著的问题，来自MAPP研究网络的研究人员通过分析患者表型异质性，提出基于疼痛分布、Hunner病变、膀胱充盈痛等特征的精准入组标准，并推荐采用序贯多重随机试验（SMART）和适应性设计优化治疗方案。该研究为UCPPS个体化治疗提供了循证策略。

　　

泌尿慢性盆腔疼痛综合征（UCPPS）的临床试验长期面临疗效验证困境，原因可能在于患者群体异质性、治疗与表型错配及非特异性结局指标。MAPP研究网络通过系统分析发现，疼痛广泛性、Hunner病变、膀胱充盈痛症状、慢性重叠疼痛综合征（COPCs）共病情况等表型特征可显著影响疾病严重程度和治疗反应。基于此，研究提出革命性试验设计框架：需明确按表型分层（如盆腔肌筋膜压痛阳性亚群），匹配靶向治疗机制（如针对神经源性炎症或排尿功能障碍）；同时建议将疼痛与泌尿症状分开评估。突破性方案如动态调整的序贯多重随机试验（SMART），有望在这类"生物标志物盲区"疾病中实现治疗突破，为复杂疼痛疾病的精准分型诊疗树立新范式。