编辑推荐：
为探究自体脐血单个核细胞（UCB-MNCs）心肌内注射对左心发育不全综合征（HLHS）患者的疗效与安全性，研究人员开展相关研究。结果显示该疗法未能增强 HLHS 患者心功能，但安全性良好。此研究为后续治疗提供参考。
在医学不断探索进步的征程中，先天性心脏病一直是困扰医学界的难题，其中左心发育不全综合征（Hypoplastic Left Heart Syndrome，HLHS）更是让无数家庭陷入困境。HLHS 作为最常见的单心室先天性心脏病，每 10,000 个活产婴儿中就有 2 - 3 例，若出生时未及时治疗，死亡率极高。即便接受多阶段姑息手术，患儿仍面临右心室功能障碍、多器官系统衰竭等长期风险，20 年内约 8% 的患儿还需心脏移植。
为了给这些患儿带来新的希望，来自美国梅奥诊所（Mayo Clinic）、科罗拉多儿童医院（Children’s Hospital Colorado）等多个机构的研究人员携手开展了一项意义重大的研究。他们将目光聚焦于自体脐血单个核细胞（Umbilical Cord Blood-derived Mononuclear Cells，UCB-MNCs），试图探索其对 HLHS 患者的治疗效果。这项研究成果发表在《Stem Cell Research & Therapy》杂志上。
研究人员采用了多种关键技术方法来开展此项研究。首先是多中心、前瞻性、开放标签、非随机的临床研究设计，以评估 UCB-MNCs 的疗效与安全性。研究选取了 95 名符合条件的患儿，分为治疗组和对照组。治疗组患儿在二期姑息手术时接受自体 UCB-MNCs 心肌内注射，通过 Ficoll 密度梯度纯化法获取 UCB-MNCs 并进行注射。研究过程中，利用超声心动图（TTE）测量心脏功能，通过检测心肌损伤生物标志物（如肌钙蛋白 T、B 型利钠肽）评估心脏损伤情况，同时记录严重不良事件（SAEs）、住院天数等安全性指标 。
研究结果如下：
- 基线资料：治疗组和对照组在人口统计学、生命体征、心脏功能、心脏生物标志物等方面大多具有可比性，但治疗组患儿年龄更小，且两组在一期姑息手术类型上存在差异。
- 共同主要终点：在右心室心脏功能方面，FAC（Fractional Area Change，面积变化分数）和圆周应变在短期和长期内两组均无显著差异；而纵向应变在短期内，治疗组出现不利变化（未调整p=0.032；调整后p=0.19） ，不过长期来看差异不明显。
- 次要终点：治疗组术后 3 小时和 6 小时的肌钙蛋白 T 水平高于基线，且高于同期对照组，但 3 个月和 12 个月时两组无显著差异；BNP（B 型利钠肽）水平在两组间均无显著差异。
- 安全终点：治疗组在 3 个月时至少发生一次严重不良事件（SAEs）的累积发生率比对照组高 20%（p=0.048） ，但 1 年时差异不显著；两组在生命体征（体重、心率、氧饱和度）和累积住院天数上均无显著差异，且 5 例死亡事件均与产品或给药程序无关。
研究结论表明，在二期姑息手术中，将自体 UCB-MNCs 产品心肌内注射到 HLHS 患者的右心室心肌，并不能增强心脏功能。不过，UCB-MNCs 产品的安全性尚可，未发现严重的安全问题。这项研究意义非凡，它是全球最大的关于先天性心脏病的干细胞 IIb 期临床试验，首次针对 HLHS 患者使用自体 UCB-MNCs 进行疗效研究。虽然目前未取得理想的治疗效果，但为后续研究指明了方向，激励更多研究人员继续探索，改进治疗方案，推动再生医学在先天性心脏病治疗领域的发展，为 HLHS 患儿及其家庭带来新的曙光。
