非劣效性试验在临床眼科领域的应用：系统性回顾与深度剖析

为助力研究人员理解非劣效性试验（Non-inferiority trials）在眼科疾病研究中的应用与局限，研究人员开展了相关系统性回顾。研究发现此类试验在眼科研究应用广泛，但实施和报告质量有待提升。这对眼科研究意义重大。

　　目的：总结眼科非劣效性试验（Non-inferiority trials）的特点与方法学，帮助研究人员了解此类试验在眼科疾病研究中的应用与局限。
方法：检索 PubMed、Web of Science、Embase 和 Scopus 数据库中 2000 年至 2023 年 11 月 5 日发表的眼科非劣效性随机试验文献。提取并总结基本特征数据，采用 Risk of Bias 2 评估偏倚风险。
结果：共纳入 294 篇论文，77.6% 的试验在过去 10 年开展，超 2/3（72.1%）为多中心研究，79.9% 在平台注册。多数试验应用于青光眼、白内障、年龄相关性黄斑变性、黄斑水肿、干眼、近视或屈光不正研究。88.4% 的试验报告了非劣效性界值。仅 21.8% 的试验将意向性分析（Intent-to-treat analysis）作为主要结局分析方法，29.6% 同时采用意向性分析和符合方案分析（per-protocol analyses）。23.5% 使用末次观察结转法（Last observation carried forward method）处理缺失值，然而 56.5% 的文章未报告缺失值处理方法，分析中是否考虑缺失数据存疑。约 20.7% 的研究存在高偏倚风险，主要源于结局指标和缺失值处理。
结论：非劣效性试验常用于眼科研究以评估治疗或手术方法的有效性、安全性、成本效益，但实施和报告质量需提高。