心血管疾病数字健康临床试验中患者报告结局的系统性评估：趋势、应用与挑战

为解决数字健康(DH)技术在心血管疾病(CVDs)临床试验中患者报告结局(PROs)整合不足的问题，Qianying Wang等研究人员系统分析了2004-2024年ClinicalTrials.gov注册的673项随机试验。研究发现48%的试验纳入PROs，行为干预和老年患者试验更倾向使用PROs，但诊断性试验应用率较低。仅15%试验在ClinicalTrials.gov提交结果，提示透明性亟待提升。该研究为优化DH临床试验设计提供了循证依据，发表于《npj Digital Medicine》。

　　

心血管疾病(CVDs)作为全球首要死因，给医疗系统带来沉重负担，而数字健康(DH)技术通过移动应用、远程监测等手段为患者管理提供了新范式。然而，这些创新技术如何真正体现"以患者为中心"的理念？关键在于患者报告结局(PROs)——由患者直接反馈的症状、功能状态和生活质量数据。尽管PROs在肿瘤学领域已广泛应用，但其在心血管数字健康领域的整合现状却长期缺乏系统性评估，这直接影响了临床决策的科学性和患者体验的优化。

针对这一空白，来自中国医学科学院和北京协和医学院等机构的研究团队Qianying Wang、Xiqian Huo等开展了开创性研究。他们通过分析ClinicalTrials.gov注册的673项心血管数字健康随机试验(2004-2024年)，首次揭示了PROs在该领域的使用趋势、影响因素和结果报告质量，相关成果发表于《npj Digital Medicine》。

研究采用多阶段数据采集与分析策略：首先通过自然语言处理技术从ClinicalTrials.gov批量获取8037项潜在试验，经BERN2生物医学实体识别系统筛选心血管疾病相关试验；随后基于PROQOLID数据库构建5517个PRO术语库，采用模糊匹配算法识别试验中的PRO指标；最后通过Python自动化流程关联PubMed文献，评估结果报告一致性。统计方法涵盖卡方检验、Cochran-Armitage趋势检验和Kaplan-Meier生存分析。

数字健康技术在心血管试验中的应用特征
分析显示，心血管DH试验数量呈指数增长，从2004年零记录增至2023年106项。移动应用(40%)和远程医疗(38%)是最主流技术，高血压(38%)和心力衰竭(27%)是主要靶向疾病。值得注意的是，行为干预试验使用PROs的比例显著高于其他类型(风险比1.24[1.04-1.48])，而诊断筛查类试验PROs使用率最低(0.39[0.20-0.77])。

患者报告结局的测量工具分布
在321项使用PROs的试验中，研究者识别出203种PRO工具，其中25种为心血管特异性量表。堪萨斯城心肌病问卷(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire)使用率最高(40%)，其次是明尼苏达心衰生活问卷(16%)和西雅图心绞痛量表(10%)。非特异性PROs中国际体力活动问卷(17%)和患者健康问卷(PHQ-9)(15%)最常用。

影响PRO使用的关键因素
多变量分析揭示：招募老年患者(≥65岁)的试验使用PROs的可能性增加79%(OR 1.79[1.02-3.14])；大规模试验(>1000人)PROs使用率降低43%(OR 0.57)；NIH资助试验结果提交速度显著快于其他资助类型。地域分析显示巴西试验PROs使用率最高(60%)，中国位列第二(8%试验量)。

研究结果传播的挑战
仅15%完成试验在ClinicalTrials.gov提交结果，中位延迟达764天。更严峻的是，在已发表的PubMed文献中，仅21%与注册信息完全一致，47%添加了未注册的PROs指标，25%选择性报告了部分预设PROs。这种报告不规范现象严重影响了证据的可靠性。

这项研究首次系统描绘了心血管数字健康领域PROs的应用版图，揭示了三个关键转变：从技术导向转向患者体验导向、从单一生物指标转向综合健康评估、从研究者主观判断转向患者客观报告。特别是发现行为干预与PROs的高度关联性，为未来试验设计提供了重要参考——当干预措施直接影响患者生活方式时，PROs应作为核心结局指标。

研究同时暴露了行业痛点：尽管FDA 2007年已明确要求临床试验结果限期提交，但执行率仍不理想。作者建议借鉴肿瘤学领域经验，要求期刊将ClinicalTrials.gov结果提交作为发表前提，并推广SPIRIT-PRO和CONSORT PRO报告规范。对于中国研究者，数据显示虽然试验数量已居全球第二，但在PROs规范应用方面仍有提升空间，这为"健康中国2030"战略下的临床研究质量改进指明了方向。

该研究的局限在于数据源仅涵盖ClinicalTrials.gov，可能低估了欧盟和中国临床试验注册平台的数据。未来研究可结合多平台数据，并深入分析PROs质量对临床决策的实际影响。随着可穿戴设备和AI技术的融合，建立动态PROs采集-分析-反馈系统将成为下一代数字健康研究的重要突破口。