多发性骨髓瘤 CAR-T 细胞疗法中，髓外疾病而非骨旁疾病预示不良预后 —— 一项关键研究揭示重要差异

为明确浆细胞瘤（包括骨旁疾病（PSD）和髓外疾病（EMD））对多发性骨髓瘤（MM）嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法预后的影响，研究人员开展单中心回顾性研究。结果显示，EMD 患者无进展生存期和总生存期更差，PSD 患者则无明显差异。该研究意义重大。

　　嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法对多发性骨髓瘤（MM）有效，但存在浆细胞瘤（无论是骨旁疾病（PSD）还是髓外疾病（EMD））的患者预后较差。为更好地区分 EMD 和 PSD 对预后的影响，研究人员对 134 例接受 CAR-T 细胞治疗的复发 / 难治性 MM 患者进行了单中心回顾性研究。中位随访 30.2 个月后发现，EMD 患者（n = 34）的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）显著差于仅骨髓受累的患者（n = 75）：PFS 分别为 24.2 个月和 9.0 个月（风险比（HR）2.15，95% 置信区间（CI）1.31 - 3.54），OS 未达到和 24.0 个月（HR 3.79，95% CI 1.81 - 7.94）。相反，PSD 患者的 PFS 和 OS 并未显著缩短。在 EMD 患者中，髓外肿瘤负荷高的患者总体缓解率（ORR）较低。髓外肿瘤负荷 < 25 cm²、25 - 50 cm²和 > 50 cm²的患者，ORR 分别为 81.0%（完全缓解（CR）率 66.7%）、83.3%（CR 率 50%）和 57.1%（CR 率 0%）。重要的是，CAR-T 细胞治疗后 EMD 阳性复发占所有观察到的复发的一半。总之，研究结果表明，在 CAR-T 细胞疗法中，EMD 而非 PSD 与不良预后密切相关。