鞘内注射甲氨蝶呤治疗进展型多发性硬化的安全性与长期疗效：一项开放标签Ⅰ期研究

针对进展型多发性硬化(PMS)治疗难题，研究人员开展鞘内注射甲氨蝶呤(ITMTX)的Ⅰ期开放标签研究。通过1年核心试验及2-9年长期随访发现，ITMTX耐受性良好（最常见不良反应为腰椎穿刺后头痛31.8%），70%患者扩展残疾状态量表(EDSS)长期稳定。该研究为传统治疗无效的PMS患者提供了潜在新选择。

　　

进展型多发性硬化(PMS)的治疗一直是临床难题。这项开创性研究探索了鞘内注射甲氨蝶呤(ITMTX)的潜力，犹如为神经免疫战场投送精准"狙击手"。22名PMS勇士接受季度ITMTX治疗，17人完成1年征程，最常遭遇的"小插曲"是腰椎穿刺后头痛（31.8%发生率）。

通过扩展残疾状态量表(EDSS)、25英尺步行测试(25FW)和符号数字模态测试(SDMT)等专业"标尺"测量，1年内未见显著波动。更令人振奋的是，10名长期战士（平均作战4.1±3.1年）中，7人EDSS稳如磐石，仅3人出现0.5分的轻微"战术撤退"。脑脊液免疫细胞图谱和MRI影像学也未见异常警报。

这项研究犹如点亮了PMS治疗的"信号灯"，特别是对那些传统疾病修正治疗(DMT)失效或不耐受的患者。虽然需要更大规模的"军团验证"，但ITMTX已展现出成为PMS治疗新武器的潜力，为神经退行性病变的防控开辟了新战线。研究编号NCT02644044（2015年）的成果，正在改写PMS治疗的战术手册。