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为探究 Stiripentol 对除 Dravet 综合征（DS）外其他耐药性癫痫的疗效，研究人员开展回顾性研究。结果显示，其能改善多种癫痫症状，对 DS 和非 DS 耐药性癫痫均有效，且安全性良好。这为耐药性癫痫治疗提供了新选择。
在癫痫治疗领域，Dravet 综合征（DS）作为一种罕见的婴儿期起病的癫痫综合征，其特征为长期的全身性强直 - 阵挛发作（GTCS）和癫痫持续状态（SE），常规抗癫痫药物（ASM）往往难以控制病情。Stiripentol 作为一种抗癫痫药物，目前已被批准用于 DS 患者的辅助治疗，但对于其在其他类型耐药性癫痫中的疗效，证据相对有限。因此，开展一项针对 Stiripentol 在更广泛耐药性癫痫中疗效和安全性的研究显得尤为重要。
西班牙 Ni?o Jesús 大学儿童医院的研究人员开展了一项单中心、回顾性、观察性研究。研究人员收集了 2014 年 1 月至 2023 年 12 月期间在该医院神经内科接受 Stiripentol 治疗的 35 例患者资料，这些患者年龄均≤15 岁，分为 DS 患者（18 例）和非 DS 耐药性癫痫患者（17 例）。研究旨在评估 Stiripentol 辅助治疗对不同类型耐药性癫痫的疗效及安全性，为临床治疗提供更多依据。该研究成果发表在《Neurology and Therapy》上。
研究人员主要采用回顾性分析患者医疗记录的方法，收集患者的基线临床数据，包括人口统计学信息、身体检查、体重、生命体征、病史（如癫痫发作史、癫痫综合征、发作类型及频率等）、脑电图（EEG）活动、既往和同时使用的抗癫痫药物处方、其他既往治疗以及合并症等。通过对这些数据的整理和分析，评估 Stiripentol 治疗的效果。同时，使用 R 软件进行统计分析，包括描述性统计、组间差异检验等，以确定治疗效果的显著性。
研究结果
- 患者基线特征：非 DS 耐药性癫痫队列患者开始使用 Stiripentol 治疗时的中位年龄为 64 个月，DS 队列患者为 40 个月。非 DS 队列中，发育性和癫痫性脑病（DEE）最为常见，占 76.5%；DS 队列中，所有患者均为 SCN1A 阳性。两个队列的患者大多存在智力障碍，DS 队列中自闭症谱系障碍（ASD）特征和行为障碍更为普遍12。
- 治疗情况：非 DS 队列患者接受的 Stiripentol 最大日剂量中位数为 35.0mg/kg，DS 队列患者为 50.0mg/kg。非 DS 队列患者之前接受的抗癫痫药物中位数为 9 种，DS 队列患者为 5 种。两个队列中，最常见的联合使用抗癫痫药物为丙戊酸和氯巴占34。
- 疗效
- 总体癫痫改善情况：治疗 3 个月后，76.5% 的非 DS 患者和 61.1% 的 DS 患者癫痫总体得到改善。非 DS 队列中，58.8% 的患者癫痫频率降低≥50%，23.5% 的患者癫痫完全消失；DS 队列中，44.4% 的患者癫痫频率降低≥50%，16.7% 的患者癫痫完全消失。不同队列间差异无统计学意义56。
- 不同类型癫痫发作频率的降低：在非 DS 队列中，不同类型癫痫发作频率均有降低，如 GTCS 患者癫痫频率降低≥50% 的比例为 100%，失神发作患者为 71.5% 等；DS 队列中，GTCS 患者癫痫频率降低≥50% 的比例为 28.5%，失神发作患者为 66.7% 等7。
- 癫痫发作强度的降低：非 DS 队列中，部分患者癫痫发作强度降低，如 GTCS 患者为 100%，失神发作患者为 42.9% 等；DS 队列中，GTCS 患者为 35.7%，失神发作患者为 33.3% 等89。
- 疗效持续时间：DS 队列中 Stiripentol 疗效持续的概率显著高于非 DS 队列，DS 队列疗效持续的中位时间为 120 个月，非 DS 队列为 16 个月。此外，Stiripentol 治疗还使部分患者在临床总体印象量表（CGI）评分中显示出整体、认知和睡眠方面的改善10。
- 急性治疗难治性癫痫持续状态（SE）：5 例患者在急性难治性 SE 期间使用 Stiripentol 治疗，均成功终止 SE，中位时间为 0.5 天11。
- 安全性：治疗期间，47.1% 的非 DS 患者和 41.2% 的 DS 患者出现不良事件（AE），最常见的是嗜睡。3 例 DS 患者出现严重不良事件，均与较高剂量的丙戊酸和氯巴占联合使用有关。总体而言，因不良事件停药的患者较少，多数停药是因为治疗无效1213。
研究结论与讨论
该研究表明，Stiripentol 辅助治疗对儿童耐药性癫痫（包括 DS 和非 DS 癫痫）具有显著疗效，可改善多种类型的癫痫发作，还能在一定程度上改善认知和睡眠等非癫痫症状。在急性治疗难治性 SE 方面，Stiripentol 也展现出良好的效果，且安全性较好，耐受性良好。
然而，该研究也存在一定的局限性，如回顾性研究的性质、样本量较小、缺乏活性对照治疗组等，这些因素可能影响研究结果的普遍性和准确性。尽管如此，鉴于癫痫性脑病的全球患病率相对较低，且相关患者群体的数据有限，该研究结果仍为耐药性癫痫的治疗提供了重要的参考，为临床医生在使用 Stiripentol 治疗耐药性癫痫时提供了更多的依据，有助于推动癫痫治疗领域的发展。
