编辑推荐：
为解决肥大细胞增多症（Mastozytose）的诊疗难题，来自德国的研究人员开展了有关肥大细胞增多症管理的研究。他们发现靶向酪氨酸激酶抑制剂可治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM），还推荐了症状导向基础疗法，有助于提升患者生活质量。
肥大细胞增多症是一组克隆性肥大细胞疾病，其特征为非典型肥大细胞在皮肤、骨髓和胃肠道等器官中增殖和积聚。1869 年，它首次作为皮肤表现被描述，而累及更多器官的系统性形式（SM）则于 1949 年首次被记录。人们将以介质相关症状为主的惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）与以受累器官功能障碍为主的侵袭性更强的形式区分开来。在过去几十年里，得益于诸如欧洲肥大细胞增多症卓越网络（ECNM）和肥大细胞增多症卓越网络等专业网络的支持，肥大细胞增多症的发病机制阐释、分类和管理持续发展。
治疗方面的一个重要进展是靶向酪氨酸激酶抑制剂的开发，如米哚妥林（Midostaurin）和阿伐替尼（Avapritinib）。近年来，这些药物已可用于治疗侵袭性更强的系统性肥大细胞增多症（SM）。阿伐替尼最近还被批准用于治疗有中重度症状的惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）患者。
此外，对于症状较轻的惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）患者，推荐采用症状导向的基础疗法。系统性肥大细胞增多症（SM）的诊断需要多学科协作，并且要满足诊断标准。像 MASTHAVE?应用程序这种以患者为中心的新方法，有助于疾病进程监测，还能提高患者生活质量。从长远来看，研究工作致力于开发针对疾病分子机制的个性化疗法。
