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Kaposiform 血管内皮瘤（KHE）治疗方案多样但缺乏统一标准。研究人员回顾性分析 KHE 伴血小板减少患者，发现多数患者对一、二线治疗反应良好，还明确了影响治疗效果的因素，为临床治疗提供重要参考。
在医学的神秘世界里，有一种罕见的疾病 ——Kaposiform 血管内皮瘤（KHE），它如同隐藏在黑暗中的 “小怪兽”，常常在婴幼儿时期悄然出现。KHE 是一种血管肿瘤，每年在每 10 万名儿童中仅有约 0.071 例发病。它不仅具有局部侵袭性，还会引发严重的血小板减少和消耗性凝血病，也就是 Kasabach-Merritt 现象（KMP），超过 70% 的 KHE 患者会受到其威胁 。
目前，KHE 的治疗面临诸多难题。一方面，它容易与其他血管异常混淆，诊断并不容易，即使通过活检和免疫染色确诊，也会因患者高血管性和凝血障碍而困难重重。另一方面，治疗 KHE 和 TA 的统一方案缺失，虽然有多种治疗药物，但疗效不一。在这种背景下，来自埃及艾因夏姆斯大学（Ain Shams University）的研究人员开展了一项研究，旨在明确该中心 KHE 患者的治疗结果、血液学反应时间以及治疗耐药的风险因素。
这项研究发表在《Egyptian Pediatric Association Gazette》上。研究人员对 2016 年 1 月至 2021 年 1 月期间在血管异常诊所就诊的 KHE 患者进行了回顾性研究。研究中，诊断 KHE 依靠临床病史、检查、实验室检查、影像学研究和活检（部分患者），而 KMP 则定义为 KHE/TA 伴血小板减少（血小板 < 50/μl）、低纤维蛋白原血症（纤维蛋白原 < 1.5mg/dl）和 D - 二聚体升高 。
研究人员采用了多种关键技术方法。通过记录患者的临床病史、进行全面的临床检查，包括对病变的细致观察和测量，获取了详细的临床资料。利用数字摄影记录患者就诊时的病变情况，借助磁共振成像（MRI）的常规预对比和动态后对比 4D - TRAC 序列，清晰地观察病变特征。在部分患者中进行活检，以辅助诊断 。
研究结果主要从以下几个方面呈现：
- 患者特征：研究共纳入 10 例患者，男性 8 例，女性 2 例。病变最常见于四肢（5 例），体表受累面积为 2% - 15%。多数患者（9 例）有皮肤受累，1 例有纵隔肿物但无皮肤病变。患者贫血（9 例）、血小板减少（9 例为极重度）、凝血指标异常较为普遍。还出现了如呼吸窘迫、心力衰竭、颅内出血等危及生命的事件 。
- 治疗方式及临床结果：所有患者均接受了一线治疗（类固醇和长春新碱），60% 的患者实现了完全血液学反应，血小板计数恢复正常平均需要 2 - 4 周。4 例一线治疗失败的患者接受了二线治疗（西罗莫司），其中 2 例实现了完全血液学反应。1 例二线治疗失败的患者尝试了三线治疗（多药化疗和双重抗血小板治疗），但未成功 。
- 并发症：治疗过程中，2 例患者接受了输血，1 例出现了类固醇诱导的高血压导致的后部可逆性脑病综合征（PRES）。长期并发症方面，6 例患者出现了淋巴水肿，其中面部淋巴水肿患者逐渐自发改善，四肢淋巴水肿患者经压迫袜治疗改善不明显 。
研究结论和讨论部分意义重大。多数患者对一线和二线治疗反应良好，这为临床治疗带来了希望。同时，研究还发现，延迟开始治疗、病变面积大、内脏部位病变、严重血小板减少等因素与治疗反应不佳或耐药相关。这有助于医生在临床实践中，对患者的治疗效果进行预判，提前制定更合适的治疗方案。然而，该研究也存在局限性，样本量较小且仅来自一个中心。未来需要更多中心开展协作性前瞻性研究，进一步明确治疗反应模式和各种治疗方式的毒性 。总的来说，这项研究为 KHE 的治疗提供了宝贵的单中心经验，为后续研究和临床实践奠定了重要基础 。
