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这篇综述对 8 项随机对照试验（RCTs）、873 名患者进行分析，发现 FcRn 抑制剂治疗重症肌无力（MG）疗效和安全性良好，能显著改善 MG-ADL、QMG、MGC 评分等指标。不过不同药物有差异，还需进一步研究评估长期效果。
引言
重症肌无力（MG）是一种自身免疫性神经系统疾病，会影响突触后神经肌肉接头（NMJ）。它是由针对乙酰胆碱受体（AChR）或肌肉特异性激酶（MuSK）的 IgG 自身抗体驱动的，这些抗体会损害突触传递。多数抗 AChR 和抗 MuSK 双阴性的 MG 患者，往往会出现针对低密度脂蛋白受体相关蛋白 4（LRP4）的自身抗体，这会进一步破坏神经肌肉信号传导。在全球范围内，MG 的患病率为每百万人 20 - 475 例，平均发病率为每百万人年 15.7 例。临床症状表现为波动性肌肉无力和易疲劳，主要影响眼部、延髓和（近端）肢体骨骼肌群。临床上会将其分为单纯眼肌型重症肌无力和具有轻、中、重度表现的全身型重症肌无力。
传统的治疗策略包括乙酰胆碱酯酶抑制剂、皮质类固醇和免疫抑制剂，但仍有 10 - 20% 的 MG 患者症状无法得到充分缓解。而且这些疗法常常伴有明显的副作用，比如骨质疏松和高血压（HTN），疗效也存在差异。对于所有胸腺瘤相关 MG 患者，以及 AChR 抗体阳性且在 50 岁前确诊的非胸腺瘤 MG 患者，建议手术切除胸腺。像依库珠单抗、贝利木单抗、艾加莫德（Efgartigimod）和罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab）等单克隆抗体，通过针对 MG 发病机制中的特定免疫途径，展现出了治疗潜力。
新生儿 Fc 受体（FcRn）抑制剂和白细胞介素（IL）-6 受体抑制剂为 MG 治疗提供了新途径。FcRn 能保护 IgG 免受溶酶体降解，延长其半衰期，尤其是 IgG3。FcRn 拮抗剂通过干扰这一过程，可使循环 IgG 水平降低多达 70%，对抗 AChR 阳性 MG 的关键病理机制，即神经肌肉接头阻滞、AChR 内化和破坏以及补体激活。IL-6 抑制剂减轻炎症过程，而 FcRn 抑制剂则通过降低循环抗体水平来增强肌肉力量并减轻症状。尽管 FcRn 和 IL-6 抑制剂有治疗潜力，但它们在 MG 治疗中的疗效和安全性尚未完全明确。因此，进行了这项随机对照试验的最新荟萃分析，以评估治疗全身型重症肌无力的临床益处和风险。
研究方法
本荟萃分析遵循系统评价和荟萃分析的首选报告项目（PRISMA），并在国际系统评价前瞻性注册平台（PROSPERO）上进行了前瞻性注册（CRD42025648262） 。
研究和患者特征
在对检索到的文章进行初步筛选和全文筛选后，最终有 8 项随机对照试验（RCTs）被纳入本次荟萃分析。这些 RCTs 共纳入了 873 名年龄在 18 岁及以上的重症肌无力患者，他们被分为 FcRn 抑制剂组或安慰剂组。在纳入的研究中，两项试验使用艾加莫德（Efgartigimod），两项使用罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab），两项使用尼波卡利单抗（Nipocalimab），一项使用巴托利单抗（Bactoclimab），一项使用萨特利珠单抗（Satrolizumab） 。试验周期从 6 - 26 周不等。
讨论
本系统综述和荟萃分析纳入了 8 项 RCTs 和 873 名患者，为 FcRn 抑制剂治疗 MG 的疗效和安全性提供了全面的证据。研究结果表明，FcRn 抑制剂能显著改善关键临床结局，包括重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分、重症肌无力定量（QMG）评分和重症肌无力综合（MGC）评分，还能提高 MG-ADL 应答率和重症肌无力生活质量（MGQoL15r）评分 。FcRn 抑制剂组的严重不良事件发生率（32/519）低于安慰剂组（39/397）。亚组分析显示，罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab）和尼波卡利单抗（Nipocalimab）能改善 MG-ADL 评分，但应答率较低。此外，罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab）虽能显著改善 MGC 评分，但不良事件更多。
结论
FcRn 抑制剂在治疗全身型重症肌无力（gMG）方面展现出强大的疗效和安全性，能显著改善 MG-ADL、QMG 和 MGC 评分，提高患者生活质量。罗扎诺利珠单抗（Rozanolixizumab）虽有显著优势，但不良事件发生率较高，需要谨慎评估。尼波卡利单抗（Nipocalimab）疗效逐渐显现，反映出对该治疗方法理解的不断深入。尽管试验存在差异，但 FcRn 抑制剂仍是 MG 治疗的一种有潜力的靶向策略。不过，还需要进一步研究来评估长期结局并优化治疗方案。
