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面肌痉挛（HFS）严重影响患者生活质量。研究人员开展了 HFS-30 和 HFS-7 问卷最小重要变化（MICs）的研究。结果显示，HFS-30 和 HFS-7 问卷的 MICs 分别为 - 4.55 和 - 0.96。该研究为评估治疗效果提供重要参考。
在医学的神秘海洋中，面肌痉挛（HFS）宛如一座难以攻克的孤岛，困扰着众多患者。HFS 是一种在亚洲人群中相对常见的异常面部运动疾病，其症状多样，从间歇性、不规则的短暂肌肉收缩，到持续性的单侧面部肌肉长时间收缩，甚至会扩散到同侧颈阔肌。它不仅给患者的面部外观带来影响，还通过引发社会歧视以及焦虑、抑郁等精神问题，严重拉低了患者的健康相关生活质量（HRQoL）。
目前，肉毒杆菌毒素（BoNT）注射成为治疗 HFS 的有效手段，能显著改善症状和生活质量。然而，在评估治疗效果时，却面临一个棘手的问题。现有的 HFS-30 和 HFS-7 问卷虽常用于评估 HFS 患者的生活质量，但它们的最小重要变化（MICs）却一直未明确。这就好比航海时没有精准的导航仪，医生和患者难以判断治疗带来的改变是否真正有意义。为了解开这个谜团，泰国玛希隆大学 Siriraj 医院医学院神经内科肉毒杆菌毒素诊所的研究人员踏上了探索之旅。
研究人员开展了一项前瞻性观察研究。从 2022 年 4 月到 2023 年 4 月，他们精心筛选了年龄在 18 岁及以上、确诊为 HFS 且计划接受 onabotulinumtoxinA 注射的患者。研究过程中，排除了近期接受过 BoNT 注射、患有痴呆或失明、存在类似 HFS 症状以及拒绝参与的患者。
为了全面评估患者状况，研究采用了多种评估工具。泰国版 HFS-30 问卷涵盖了运动能力、日常生活活动、情绪健康、社会歧视、社会支持、认知和沟通七个领域，共 30 个项目，患者通过 0 - 4 分进行评分，总分 0 - 120 分，分数越高表示 HFS 相关生活质量越差。HFS-7 问卷则是 HFS-30 问卷的精简版，有 7 个项目，对 BoNT 注射效果更为敏感，总分 0 - 28 分，高分同样意味着生活质量差。此外，还运用了三星医疗中心（SMC）分级系统评估症状严重程度，以及泰国版患者健康问卷 - 9（PHQ-9）来筛查和评估抑郁症状。
在数据收集阶段，研究人员十分严谨。注射 BoNT 前，收集患者的基线数据，包括疾病特征、各项问卷评分和 SMC 分级。注射后，为了追踪患者的微小改善并减少回忆偏差，从第 2 天到第 14 天每两天通过电话联系患者，让患者用全球变化评定量表（GRoC，-3 表示明显恶化，+3 表示明显改善）评估临床状况。只有当 GRoC 量表显示有临床改善时，才重新评估 HFS-30 和 HFS-7 问卷。1 个月后，在诊所进行面对面随访评估。
研究的主要结果令人眼前一亮。112 名参与者的中位年龄为 62.8 岁，中位病程 10 年。HFS-30 问卷的 MICs 通过锚定法计算为 - 4.55 分（95% 置信区间：-5.49 至 - 3.62），分布法计算时，效应量为 0.2 和 0.3 时分别为 - 3.26 分和 - 4.89 分。HFS-7 问卷的锚定法 MICs 为 - 0.96 分（95% 置信区间：-1.28 至 - 0.64），分布法效应量为 0.2 和 0.3 时分别为 - 1.06 分和 - 1.59 分 。在亚组分析中发现，PHQ-9 评估为中重度抑郁的患者，HFS-30 问卷的 MICs 显著高于轻度抑郁患者；年龄小于 60 岁的患者，HFS-30 问卷的 MICs 也显著高于 60 岁及以上的患者。
从研究结果来看，HFS-7 问卷存在一定局限性。其 16.1% 的基线地板效应，以及 1 个月时与 HFS-30 问卷治疗反应率的差异（68.8% vs 83.0%），表明它作为 HFS 临床试验中生活质量的患者报告结局（PRO）测量工具可能存在不足。而 HFS-30 问卷的 MICs 在不同抑郁程度和年龄亚组中的差异，为临床治疗提供了新的思考方向。中重度抑郁的 HFS 患者可能需要更大的治疗效果才能感受到生活质量的改善，这意味着在治疗过程中，除了关注肌肉症状，还需重视情绪管理。年轻患者对治疗效果期望更高，可能与他们更活跃的社交需求有关。
这项研究意义非凡。它首次确定了 HFS-30 和 HFS-7 问卷的 MICs，为临床医生评估 BoNT 注射治疗 HFS 的效果提供了关键指标。通过明确不同亚组的 MICs 差异，有助于医生为患者制定更精准的治疗方案。比如，对于中重度抑郁患者，可以在治疗过程中加强心理干预；对于年轻患者，可以更注重治疗的美学效果和对社交生活的改善。同时，研究也指出了研究方法的局限性，为后续研究提供了改进方向。
研究人员在研究中主要运用了以下关键技术方法：首先是前瞻性队列研究方法，选取特定时间段内符合条件的 HFS 患者作为样本队列；其次使用多种评估工具进行数据收集，如 HFS-30 问卷、HFS-7 问卷、SMC 分级系统和 PHQ-9 问卷；最后运用锚定法和分布法计算 MICs，并通过统计分析（如 Spearman 相关性分析、方差分析等）探究不同因素对 MICs 的影响。
总之，这项研究为 HFS 的临床诊疗和研究开辟了新道路。明确的 MICs 数值以及不同亚组的差异，让医生在治疗过程中有了更精准的 “指南针”。未来，有望基于这些成果开展更多研究，进一步优化 HFS 的治疗策略，为患者带来更多希望。
