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在≥70 岁成人中，异基因造血细胞移植（allo-HCT）应用不足，移植物抗宿主病（GVHD）导致的高发病率是主要障碍。BMT CTN 1703 研究对比了 PTCy 与 Tac/MTX 预防 GVHD 效果，发现 PTCy 组 GRFS、1 年生存率更高，NRM 更低，该方案应成老年患者标准预防方案。
造血干细胞移植是治疗血液系统疾病的重要手段，但对于 70 岁及以上的老年患者来说，这一治疗方法却面临着诸多困境。在血液科病房里，时常能看到这样的场景：一些老年患者被血液系统恶性肿瘤折磨，身体日益虚弱，传统化疗效果不佳，本可以通过异基因造血细胞移植（allo-HCT）来重燃希望，却因为年龄的顾虑而犹豫不决。
allo-HCT 在老年≥70 岁人群中的应用率一直不高，其中移植物抗宿主病（GVHD）引发的高发病率是关键阻碍。GVHD 就像一个隐藏在身体里的 “敌人”，在移植后，新的造血干细胞可能会将患者自身的组织器官当作 “异物” 进行攻击，导致皮肤、肝脏、肠道等多器官受损，严重影响患者的生活质量和生存几率 。因此，如何有效预防 GVHD，提高老年患者 allo-HCT 的疗效，成为了医学领域亟待解决的难题。
为了突破这一困境，BMT CTN 1703 研究团队开展了一项意义重大的研究（NCT03959241）。研究人员将接受减低强度预处理（reduced intensity conditioning）后进行 allo-HCT 的血液系统恶性肿瘤成年患者，随机分为两组，一组接受移植后环磷酰胺、霉酚酸酯和他克莫司（PTCy）联合方案预防 GVHD，另一组则采用他克莫司和甲氨蝶呤（Tac/MTX）方案。
这项研究成果发表在《Blood Advances》上，为老年患者的治疗带来了新的曙光。研究发现，PTCy 方案展现出了显著优势。在主要终点指标无 GVHD 无复发生存率（GRFS）方面，PTCy 组达到了 67.1%，而 Tac/MTX 组仅为 29.5%（p=0.001）。同时，PTCy 组 1 年非复发死亡率（NRM）更低，这得益于其更好的 GVHD 控制效果和更高的无免疫抑制生存率。此外，PTCy 组的复发 / 进展率也更低，最终使得 PTCy 组调整后的 1 年生存率高达 94.3%，远高于 Tac/MTX 组的 60.2%（p=0.001） 。这意味着，PTCy 方案为老年患者提供了更安全、有效的治疗选择，大大提高了他们的生存几率。
该研究主要采用了临床试验研究方法，对符合条件的患者进行分组观察。研究对象为接受 allo-HCT 的血液系统恶性肿瘤成年患者，通过随机分组对比不同预防方案的效果，记录患者的各项生存指标，包括 GRFS、NRM、复发 / 进展率和生存率等。
PTCy 方案在主要终点指标上的优势：研究人员通过对 96 例≥70 岁患者的分析发现，PTCy 组的 GRFS 显著高于 Tac/MTX 组。这一结果表明，PTCy 方案能够更好地预防 GVHD 的发生，同时降低疾病复发风险，让患者在更长时间内保持无病生存状态。
PTCy 方案对 NRM 的影响：PTCy 方案通过有效控制 GVHD，减少了免疫抑制相关并发症，进而降低了 1 年 NRM。这意味着采用 PTCy 方案的患者，在移植后的早期阶段，因非疾病复发原因导致死亡的风险大大降低，提高了患者的生存安全性。
PTCy 方案对复发 / 进展率和生存率的影响：PTCy 组较低的复发 / 进展率，结合其对 NRM 的控制，共同促进了患者生存率的显著提升。在调整后的 1 年生存率方面，PTCy 组优势明显，这为老年患者长期生存提供了有力保障。
综上所述，基于 PTCy 的 GVHD 预防方案应成为老年患者 allo-HCT 的标准预防方案。该方案不仅降低了 NRM，还带来了出色的生存结局。这一研究成果呼吁临床医生应更加积极地考虑为老年患者，尤其是≥70 岁的患者提供 allo-HCT 治疗。它为老年血液系统恶性肿瘤患者的治疗开辟了新的道路，有望显著改善这一群体的预后，让更多老年患者重获健康希望。
