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在临床研究中，虚拟队列和计算机模拟试验（in-silico trials）面临诸多挑战，如缺乏适用统计工具。研究人员开展开发相关统计网络应用的研究。结果开发出 R 统计环境，可验证虚拟队列等。其有助于推动相关研究发展，提高临床研究效率。
在医疗领域，传统的医疗产品和设备研发流程复杂且昂贵，需历经临床前体外研究、体内动物实验和人体临床试验等多个阶段。而计算机模拟试验（in-silico trials）和虚拟队列作为新兴手段，有望解决临床研究面临的时间长、成本高以及伦理等问题，提高研究效率。比如，在药物研发中，计算机模拟试验能预测药物毒性和安全性，比动物试验更高效；在医疗器械研究中，能减少资源消耗，如 VICTRE 研究仅用约三分之一资源完成对比试验 。
然而，这一领域的发展并非一帆风顺。目前存在技术局限、模型评估不明确、监管指导缺失以及利益相关者沟通不畅等问题。其中，用于虚拟队列和计算机模拟试验分析的统计工具尤为匮乏。现有的工具，如商业的 InSilico trial 平台和开源的 QSP 工具包等，虽各有优势，但都无法完全满足研究需求。在这样的背景下，欧洲临床研究基础设施网络（ECRIN）等机构的研究人员开展了一项重要研究。
研究人员旨在开发一个通用、开放的统计环境，以支持虚拟队列的验证和计算机模拟试验的分析。为此，他们采取了一系列技术方法。首先，对现有 R 工具进行全面调研，筛选出与计算建模相关的应用。然后，组织虚拟研讨会，明确统计分析环境的需求。基于这些需求，利用 R 语言结合 R Markdown 和 Shiny 包开发出 R 统计环境，并在开发过程中采用敏捷方法，不断迭代完善。
在研究结果方面：
- 环境搭建与功能实现：成功开发出交互式网络应用 R 统计环境（版本 0.1.0），其具备多种功能。在虚拟队列验证模块，能进行单变量、双变量和多变量比较以及变异性评估。例如单变量比较时，可计算并展示虚拟和真实数据集的均值、标准差等统计信息；双变量比较通过计算变量间相关性并以热图展示。在应用验证队列模块，可进行单组评估、两组比较和样本量计算。
- 测试与验证：对 R 统计环境进行严格测试，包括代码检查、模块测试和集成测试。通过具体实例验证其有效性，如利用 Verstraeten 等人开发的虚拟队列生成器产生的数据，R 统计环境不仅重现了原始结果，还拓展了研究分析。同时，对比较两种设备的模拟数据验证表明，该环境分析结果可靠。
- 应用与实践：R 统计环境可部署在本地或通过虚拟研究环境（VRE）以软件即服务（SaaS）模式访问。在 SIMCor 项目中，虽因时间原因部分分析未在该环境进行，但评估发现其能涵盖部分基本统计分析技术。
研究结论表明，该研究开发出的开源、通用且菜单驱动的网络应用，可支持特定心血管医疗器械相关用例中虚拟队列的验证和应用，也适用于其他领域。不过，R 统计环境仍需进一步改进，如增加更多统计技术，扩大应用范围，加强与计算模型的耦合等。在讨论部分，研究人员指出，该研究成果对解决计算建模和模拟领域的可重复性危机有重要意义，通过集成报告功能，能系统完整记录研究步骤。未来应扩展该环境的标准化元数据，加强与临床数据交换标准协会（CDISC）标准的联系。总之，这项研究为虚拟队列和计算机模拟试验的发展奠定了基础，虽有不足，但为后续研究指明了方向，有望推动医疗领域研发效率的提升，在医学研究和医疗器械开发等方面具有广阔的应用前景。
