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唇腭裂（CP±L）患儿常面临言语困难。研究人员开展了超声视觉生物反馈（U-VBF）与标准干预对比的混合方法试点随机对照试验。结果显示多数可行性指标达标，但招募有挑战。这为后续大规模 RCT 提供依据，助力优化患儿言语治疗方案。
在医学领域，唇腭裂（Cleft palate ± cleft lip，CP±L）是一种常见的先天性疾病，在英国等地，它困扰着不少新生儿。即便经历手术修复，许多患儿仍会被言语问题纠缠。这些言语问题可分为被动型和主动型 ，前者源于解剖结构差异，像腭咽闭合不全；后者则是患儿为发出目标音，用替代发音方式补偿解剖差异导致的。而且，言语差异还会让患儿遭受社会异样眼光，给他们的心理和社交带来负面影响。
当前，针对 CP±L 患儿主动型言语错误，主流的言语和语言治疗师（Speech and Language Therapists，SLTs）干预方法是发音言语治疗（Articulatory speech therapy），也叫发音干预或运动语音干预，此外还有语音学方法。不过，发音言语治疗有个难题，它需要用言语解释舌头和其他发音器官在口腔内的运动方式，以发出特定语音，这对年幼或有语言困难的患儿来说，理解起来颇具难度。毕竟，舌头大部分藏在口腔内，SLTs 难以示范，解释起来也复杂，语音学干预同样存在这个问题。
为了解决这些困境，研究人员把目光投向了视觉生物反馈干预。其中，超声视觉生物反馈（Ultrasound Visual Biofeedback，U-VBF）备受关注。它利用标准医学超声，将探头放在患者下巴下的皮肤上，能实时显示舌头中矢状面的运动图像。与传统方法相比，U-VBF 成本低、无需等待定制设备，且能更直观呈现舌头运动。然而，此前针对 U-VBF 治疗 CP±L 相关言语困难的研究较少，也没有随机对照试验（Randomised Controlled Trial，RCT）对比它与发音或语音学疗法的效果。
在此背景下，来自英国的研究机构（University of Strathclyde 和 NHS Greater Glasgow and Clyde）的研究人员 Maria Cairney、Lisa Crampin 等人开展了一项混合方法试点 RCT 研究。他们的研究成果发表在《Pilot and Feasibility Studies》上。这项研究意义重大，若能证实 U-VBF 的有效性，将为 CP±L 患儿言语治疗开辟新路径，改善患儿生活质量。
研究人员采用的主要技术方法如下：
- 随机分组：将符合条件的 5 - 16 岁、唇腭裂修复后有至少一种代偿性发音的患儿，按 1:1 比例、分层年龄随机分为两组，分别接受发音治疗（标准护理）和 U-VBF 治疗。
- 多手段评估：使用多种评估工具，如诊断性发音和语音评估（Diagnostic Evaluation of Articulation and Phonology，DEAP）的语音和发音子测试、超声舌成像协议、目标特定单词列表引出等，筛选符合条件的患儿。同时，采用多种问卷评估治疗效果和患者体验，如情境可懂度量表（Intelligibility in Context Scale，ICS）、Cleft-Q 言语功能和困扰量表、服务体验问卷（Experience of Service Questionnaire，ESQ）等。
- 数据处理与分析：运用描述性分析处理数据，计算目标辅音正确率（Percentage target Consonants Correct，PCC）等指标，并进行组内一致性系数（Interclass Correlation Coefficient，ICC）计算，评估评分者间的一致性。
下面来看具体的研究结果：
- 可行性指标完成情况：除招募率外，几乎所有预定的进入全面试验的标准都得到满足。招募率方面，发音治疗组为 40%（8/20），U-VBF 治疗组为 55%（11/20）。保留率上，发音治疗组达 100%（8/8），U-VBF 治疗组为 90.9%（10/11）。其他指标，如各时间点的 PCC、Cleft-Q 和 ICS 完成率等大多达到或超过 75%。
- 辅助分析结果：在危害和意外后果方面，未报告明显危害，仅 1 例 U-VBF 组患儿出现中间齿间目标过度泛化。剂量保真度上，治疗师记录的目标辅音试验剂量与研究 SLT 检查结果一致性较高（ICC = 0.83）。PCC 一致性方面，评分者间一致性良好（ICC = 0.95） 。探索性分析发现，19 名参与者中有 10 名可视为反应者，其随访分数高于基线分数。
研究结论和讨论部分表明，该研究证明了开展全面 RCT 比较 U-VBF 和发音干预治疗 CP±L 患儿言语困难的可行性，但也存在一些问题。招募目标人数困难，受疫情、旅行成本、儿童健康优先事项等因素影响。不过，参与研究的家庭反馈积极，且多数参与者完成了治疗和评估。6 次干预疗程可能不足以使目标发音普遍化，但多数参与者朝着正确的前部发音有所进步，增加干预剂量可能会改善效果。此外，研究还存在样本量选择、干预强度、PCC 评估、实验者误差和单中心等局限性。未来研究可从多中心开展、灵活调整干预剂量、改进评估方法等方面进行优化。
总的来说，这项研究为后续大规模 RCT 奠定了基础，让人们看到了 U-VBF 治疗 CP±L 患儿言语困难的潜力，为改善这一群体的言语治疗现状带来了新希望，指引了未来研究的方向，具有重要的临床意义和研究价值。
