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过去十年，急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗取得重大进展。基础研究和基因定位发现新预后生物标志物等。新疗法如针对 ABL 融合、CD19 和 CD22 的药物，提升了 B 细胞 ALL 和费城染色体阳性 ALL 生存率，有望达到儿科 ALL 治愈率。
成人急性淋巴细胞白血病治疗的新突破
在过去十年间，急性淋巴细胞白血病（ALL）领域迎来了令人瞩目的变革。随着对 ALL 病理生理学研究的不断深入，以及新型靶向治疗药物的研发，成人 ALL 的治疗格局正在被重塑。
基础研究和基因组图谱绘制工作取得了丰硕成果。研究人员成功识别出了一系列新的预后生物标志物、治疗靶点，还发现了像费城样 ALL 这样的新亚型。这些发现为精准治疗提供了更坚实的基础，让医生能够根据患者的具体病情制定更具针对性的治疗方案。
在治疗手段方面，ALL 治疗迎来了一场革命。治疗药物库不断丰富，新增了多种针对特定靶点的药物。其中，针对 ABL 融合的药物，如 BCR::ABL1 酪氨酸激酶抑制剂，能够精准地抑制异常的激酶活性，阻断癌细胞的增殖信号通路。此外，针对 CD19 和 CD22 靶点的新型药物也展现出了强大的治疗效果。
CD22 抗体 - 药物偶联物（inotuzumab ozogamicin），它就像是一颗 “智能炸弹”，能够特异性地结合到表达 CD22 的白血病细胞上，然后释放出细胞毒性药物，精准地杀死癌细胞，同时尽量减少对正常细胞的损伤。双特异性 CD3/CD19 T 细胞衔接抗体（blinatumomab）则巧妙地搭建起了 T 细胞与白血病细胞之间的桥梁，让 T 细胞能够更有效地识别和攻击癌细胞，激活人体自身的免疫系统来对抗疾病。CD19 嵌合抗原受体 T 细胞疗法同样表现出色，通过对患者自身 T 细胞进行基因改造，使其能够特异性地识别并消灭表达 CD19 的白血病细胞，为许多患者带来了新的希望。
这些新型药物与传统治疗方法相结合，显著提升了患者的长期生存率。在 B 细胞 ALL 患者中，长期生存率已经提高到了 70%；费城染色体阳性 ALL 患者的长期生存率更是达到了 80% - 90%。
目前，该领域的研究仍在继续朝着更高的目标迈进。研究人员期望能够将成人 ALL 的治愈率提升到与儿科 ALL 相当的水平，同时尽可能减少或消除长时间强化 / 维持化疗的需求，降低治疗带来的毒性反应，让患者在治愈疾病的同时，能够拥有更好的生活质量。
