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儿童重型再生障碍性贫血（SAA）严重威胁生命，现有治疗手段有限。研究人员开展 “Eltrombopag 联合免疫抑制治疗（IST）用于儿童 SAA” 的研究。结果显示联合治疗有较好缓解率，部分患者实现输血依赖摆脱。为治疗 SAA 提供新方向。
在医学的神秘世界里，有一种疾病如同隐藏在黑暗中的 “杀手”，严重威胁着孩子们的健康，它就是重型再生障碍性贫血（SAA）。这是一种极为罕见却又十分凶险的病症，患者的骨髓仿佛失去了造血的 “魔法”，全血细胞减少，骨髓也变得 “冷冷清清”、细胞数量稀少。孩子们原本充满活力的身体，因为这个疾病变得虚弱不堪，频繁地遭受感染、贫血和出血等问题的折磨，生命安全岌岌可危。
以往，针对 SAA 的治疗方法虽然不少，但都存在着各种各样的局限性。对于那些复发或者难治性的患者，治疗更是陷入困境，医生们常常面临无计可施的局面。为了打破这个僵局，给孩子们带来新的希望，研究人员们踏上了艰难的探索之旅。此次研究由未知研究机构的研究人员开展，他们聚焦于艾曲泊帕（Eltrombopag）联合免疫抑制治疗（IST）在儿童 SAA 患者中的应用。这一研究成果发表在《Blood Advances》上，为 SAA 的治疗领域带来了曙光。
研究人员开展这项研究主要运用了临床试验的方法。他们招募了 51 名年龄在 1 岁至 18 岁之间的儿童 SAA 患者，这些患者分为复发 / 难治性（r/r SAA）和初治（treatment-na?ve SAA）两个队列，r/r SAA 患者有 14 名，初治 SAA 患者有 37 名 。在试验过程中，艾曲泊帕与环孢素 A 联合使用，部分患者还同时使用马抗胸腺细胞球蛋白，治疗周期为 26 周，若临床效果良好还可延长治疗时间。
下面来看具体的研究结果：
- 总体缓解率：依据北美儿科再生障碍性贫血联盟标准，两个队列合并计算时，26 周的总体缓解率（ORR）达到 54.9% 。其中，r/r 队列的缓解率为 71.4%，初治队列的缓解率为 48.6%。这表明艾曲泊帕联合 IST 治疗，对不同类型的儿童 SAA 患者都有一定的治疗效果，尤其是在复发 / 难治性患者中，缓解率相对较高，显示出了联合治疗的潜力。
- 输血依赖改善情况：在基线时依赖输血的患者中，联合治疗取得了令人欣喜的成果。红细胞输血依赖摆脱率达到 66.7%，血小板输血依赖摆脱率为 76.7%。进一步细分来看，r/r 队列的红细胞和血小板输血依赖摆脱率分别为 70% 和 80%，初治队列则分别为 65.6% 和 75.8%。这意味着许多原本需要依靠输血维持生命的孩子，在接受联合治疗后，有机会摆脱输血的困扰，极大地提高了生活质量，也减少了输血带来的各种风险。
- 不良反应：治疗过程中也出现了一些与治疗相关的不良反应，其中最常见的是肝功能异常。具体表现为胆红素升高（43.1%）、丙氨酸氨基转移酶升高（37.3%）和天冬氨酸氨基转移酶升高（33.3%）。不过，好在没有发现新的严重安全问题，这也让医生和患者对这种联合治疗方案的安全性有了一定的信心。
综合研究结果，艾曲泊帕联合免疫抑制治疗在儿童重型再生障碍性贫血的治疗中展现出了积极的效果。对于复发 / 难治性的患者，联合治疗呈现出较高的缓解率，为这部分原本治疗困难的患儿带来了新的希望。而且，该联合治疗方案能够使相当一部分患者摆脱输血依赖，改善患者的生活质量和长期预后。虽然存在肝功能异常等不良反应，但总体安全性尚可接受。
不过，这项研究也存在一定的局限性。例如，样本量相对较小，可能无法全面反映该治疗方案在更广泛患者群体中的效果和安全性。此外，研究时间有限，长期疗效和潜在的远期不良反应还需要进一步的跟踪和研究。但不可否认的是，此次研究为儿童重型再生障碍性贫血的治疗开辟了新的道路，为后续的研究和临床实践提供了重要的参考依据。未来，研究人员可以在此基础上，进一步扩大样本量，延长研究时间，深入探索艾曲泊帕联合免疫抑制治疗的最佳方案，以及如何更好地应对治疗过程中出现的不良反应，为更多受 SAA 困扰的孩子们带来真正的治愈希望。
