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为探究原发性持续性孤立性血小板减少症（PT）在重型再生障碍性贫血（SAA）单倍体造血干细胞移植（haplo - HSCT）患者中的临床意义，研究人员回顾性分析 502 例患者临床数据。结果显示 PT 发生率 7.6%，影响预后，还明确 5 个独立危险因素。该研究有助于识别高危患者。
论文解读
在医学领域，重型再生障碍性贫血（SAA）曾是令人棘手的病症，许多患者在病痛中苦苦挣扎。随着医学技术的发展，异基因造血干细胞移植（allo - HSCT）成为治疗 SAA 的有效手段，为患者带来了希望。而近年来单倍体造血干细胞移植（haplo - HSCT）的兴起，更是开启了 “通用供者” 移植的新时代，缓解了供者短缺的难题。
但移植后的 “麻烦事儿” 也不少，造血重建受损就是一大挑战。其中，原发性持续性孤立性血小板减少症（PT）是常见并发症之一，它就像一颗隐藏的 “定时炸弹”，在患者体内埋下隐患。PT 表现为粒细胞和红细胞系恢复正常，可巨核细胞系却 “拖后腿”，恢复不佳。这使得患者感染和出血风险大增，严重时甚至危及生命，还会导致移植相关死亡率（TRM）上升，总体生存率（OS）下降。
以往关于 PT 的研究大多聚焦于血液系统恶性肿瘤，对 SAA 患者关注甚少。而且 PT 分为原发性和继发性，两者发病机制不同，却未得到足够的分别研究。鉴于此，为了更深入了解原发性 PT 在 SAA 患者 haplo - HSCT 后的情况，北京大学人民医院血液病研究所的研究人员开展了这项重要研究。该研究成果发表在《Cytotherapy》杂志上，为临床治疗提供了关键依据。
研究人员采用回顾性分析的方法，对 2006 年 1 月至 2022 年 12 月期间在北京大学人民医院血液病研究所接受 haplo - HSCT 的 530 例 SAA 患者的临床数据进行研究。不过，有 28 例患者因在移植后 60 天内死亡或未实现中性粒细胞植入被排除，最终纳入 502 例患者进行分析。根据是否发生原发性 PT，将患者分为 PT 组和非 PT 组。
研究结果如下：
- 原发性 PT 的发生率：502 例患者中，38 例发生原发性 PT，发生率为 7.6%（95% CI，5.3 - 9.9%）。
- 对患者预后的影响：原发性 PT 与较差的长期预后显著相关。与非 PT 患者相比，PT 患者 5 年总生存率明显降低（65.8% vs 94.1%，P < 0.001），无移植物抗宿主病（GvHD）且无移植失败生存率也显著降低（44.7% vs 83.3%，P < 0.001）。这表明一旦发生原发性 PT，患者的生存状况不容乐观。
- 独立危险因素：通过多变量分析，研究人员确定了 5 个原发性 PT 的独立危险因素，分别是移植前红细胞输注负担≥40 单位、供者为母亲、输注的 CD34+细胞剂量 <2×10?/kg、II - IV 级急性 GvHD、难治性巨细胞病毒血症。这就像是找到了引发原发性 PT 的 “导火索”，为后续干预提供了方向。
- 风险分层模型：研究人员基于这些危险因素构建了风险分层模型，该模型具有良好的区分能力。低风险（0 个危险因素）患者原发性 PT 发生率为 2.3%，中风险（1 - 2 个危险因素）患者为 6.9%，高风险（3 - 5 个危险因素）患者则高达 31.7%（P < 0.001） 。这一模型能帮助医生快速判断患者发生原发性 PT 的风险程度。
研究结论和讨论部分具有重要意义。本研究首次针对 SAA 患者 haplo - HSCT 后原发性 PT 的发生率、危险因素和临床结局进行研究，证实原发性 PT 是 SAA 患者接受 haplo - HSCT 后的独立预后指标。研究建立的风险模型，有助于早期识别高风险患者，医生可以对这些患者进行更密切的监测，并提前采取干预措施，从而降低移植失败率，提高患者生存率，为 SAA 患者 haplo - HSCT 后的治疗管理提供了有力的理论支持和实践指导，让临床医生在面对这一复杂病症时有了更科学的应对策略。
