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在多发性骨髓瘤（MM）治疗中，随机对照试验虽确立了达雷妥尤单抗（daratumumab）治疗方案的地位，但难以反映临床实际情况。研究人员开展中国 MM 患者使用达雷妥尤单抗治疗的真实世界研究，发现该方案疗效良好、安全性可，支持其作为标准治疗方案。
在医学领域，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种严重的血液系统恶性肿瘤，一直威胁着患者的生命健康。过去，针对 MM 的治疗方案不断探索，达雷妥尤单抗（daratumumab）作为一种靶向 CD38 的人 IgGκ 单克隆抗体，在随机对照试验（Randomized Controlled Trials，RCTs）中展现出良好疗效，成为全球 MM 患者的标准治疗方案之一，在多个国家获批使用。然而，RCTs 存在一定局限性，其严格的纳入和排除标准导致很多患者被排除在外，试验环境也与真实临床实践有差异，难以完全反映实际治疗情况。比如，现实中患者的病情、身体状况、合并症等情况更为复杂多样，这些因素在 RCTs 中可能无法充分体现。为了更全面了解达雷妥尤单抗在真实世界中的治疗效果，来自国内多中心的研究人员开展了一项重要研究，该研究成果发表在《BMC Cancer》上。
研究人员开展了一项正在进行的多中心、非干预性、观察性登记研究（中国临床试验注册中心标识符：ChiCTR2200055491）。研究对象为中国确诊的有症状的新诊断或复发 / 难治性 MM 患者，收集了患者的人口统计学信息、病史、合并症、疾病特征、既往治疗、当前达雷妥尤单抗治疗等多方面数据。通过对这些数据的分析，评估达雷妥尤单抗治疗的模式、临床疗效以及安全性。
在研究方法上，研究人员主要采用了以下关键技术方法：一是收集多中心患者数据，这些数据来源于中国 13 个临床实践中心，涵盖了不同地区患者情况，具有广泛代表性；二是依据国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group，IMWG）响应标准评估治疗反应结果，保证评估的科学性和规范性；三是运用描述性统计和 Kaplan - Meier 方法分析数据，从而得出有意义的结论。
研究结果方面：
- 患者特征：截至 2023 年 4 月 30 日，共纳入 212 例接受达雷妥尤单抗治疗的患者，中位年龄 64 岁，多数患者 ECOG 体能状态为 0 或 1，有较高比例患者处于国际分期系统（International Staging System，ISS）III 期或修订的 ISS（Revised ISS，R - ISS）III 期疾病，部分患者存在肾损伤、高风险细胞遗传学异常及乙肝病毒（HBV）感染情况。
- 治疗模式：PI - 基于和 PI + IMiD - 基于的方案主要用于一线治疗，达雷妥尤单抗方案多作为二线治疗。多数患者在使用达雷妥尤单抗前接受过≥1 线治疗，PI 和 IMiD 使用广泛。常见的达雷妥尤单抗方案包括与 IMiD 或 PI 联合使用，医生推荐是患者使用达雷妥尤单抗方案的主要原因。
- 治疗反应：在可评估的 181 例患者中，最佳总体缓解率（Overall Response Rate，ORR，PR 或更好）为 71.8%，不同方案的 ORR 有所差异，联合方案效果较好。较早治疗线使用达雷妥尤单抗的患者反应率更高，在不同亚组患者中，ORR 也有所不同。
- 无进展生存期和总生存期：中位无进展生存期（Progression - Free Survival，PFS）和总生存期（Overall Survival，OS）未评估，6 个月和 12 个月的 PFS 率分别为 84.3% 和 75.0%，6 个月和 12 个月的 OS 率分别为 92.2% 和 88.9%，晚期治疗线使用达雷妥尤单抗会使生存利率略有下降。
- 安全性：13.7% 的患者报告了严重的治疗突发不良事件（Treatment - Emergent Adverse Events，TEAEs），最常见的是肺炎。18.9% 的患者报告了药物不良反应，常见的有白细胞减少、中性粒细胞减少和血小板减少等。不同年龄和肾功能状态的患者安全性情况与总体人群相似，且未观察到 HBV 再激活。
研究结论和讨论部分，该研究提供了中国 MM 患者真实世界的治疗决策、模式和特征等重要信息。达雷妥尤单抗联合 PI 和 / 或 IMiD ± 地塞米松是常见的治疗方案，疗效高且安全性与临床试验一致。研究发现中国 MM 患者诊断年龄相对较低，晚期疾病和高风险细胞遗传学异常比例较高，治疗模式与其他国家有相似之处。虽然研究存在数据不完整和随访时间短等局限性，但该研究为中国 MM 患者的治疗提供了重要的真实世界证据，支持达雷妥尤单抗作为标准治疗方案，未来长期的数据收集将进一步优化治疗指南和实践，对提高 MM 患者的治疗效果和生活质量具有重要意义。
