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在多发性硬化（MS）治疗领域，奥瑞珠单抗（OCR）意义重大。为探究其治疗原发性进展型 MS（PPMS）的成本效益，研究人员从社会和医疗视角开展研究。结果显示，从社会视角看更具成本效益。该研究为药物资金投入决策提供关键依据。
多发性硬化（MS）是一种令人困扰的慢性、进行性、神经退行性自身免疫疾病，主要影响中枢神经系统。它就像一个隐匿的 “健康杀手”，常常在人们 20 - 50 岁这个黄金年龄段悄然来袭，全球范围内的患病率还在不断攀升。MS 可分为多种类型，其中原发性进展型多发性硬化（PPMS）较为特殊，患者从发病开始就持续恶化，会出现部分瘫痪、肢体功能受损等症状，给患者的生活带来极大痛苦，也给家庭和社会带来沉重负担。
奥瑞珠单抗（OCR）作为目前唯一获批用于治疗 PPMS 的疾病修饰疗法，能在一定程度上延缓残疾进展，给患者带来了新的希望。然而，药物的成本效益是决定其能否广泛应用的重要因素。以往的经济评估大多只考虑直接医疗成本，采取医疗保健视角，忽略了非医疗和间接成本，这可能导致对药物价值的评估不够全面。因此，开展一项全面评估 OCR 治疗 PPMS 成本效益的研究迫在眉睫。
来自新西兰 Health Outcomes Associates Ltd 等机构的研究人员针对这一问题展开了深入研究。他们通过构建马尔可夫模型，模拟患者从诊断到疾病进展的全过程，综合考虑多种因素，从社会和医疗保健两个不同视角，对 OCR 与最佳支持治疗（BSC）进行成本 - 效用分析和成本 - 效益分析。研究结果显示，从社会视角来看，OCR 治疗 PPMS 更具成本效益。例如，在 50% 的标价（即每位患者每年减免 50%，为 37384 新西兰元）情况下，OCR 相对于 BSC 的增量成本效益比（ICER）为每质量调整生命年（QALY）114427 新西兰元；而从医疗保健视角，该 ICER 为 146711 新西兰元 。并且，基于新西兰财政部标准，从社会视角政府支付 OCR 治疗费用可达标价的 56%，从医疗保健视角仅为 10%，相差 5.6 倍。这一研究成果发表在《PharmacoEconomics》上，为药物资金投入决策提供了关键依据，也凸显了在评估新药成本效益时考虑非医疗和间接成本的重要性。
研究人员主要采用了以下关键技术方法：一是构建基于十状态扩展残疾状态量表（EDSS）和死亡状态的终身队列马尔可夫模型，模拟患者疾病进展过程；二是利用澳大利亚 MS 成本数据并转化为新西兰数据，同时参考欧洲健康状态效用数据；三是进行概率敏感性分析（PSA），探究模型参数不确定性对结果的影响。
研究结果主要包含以下几方面：
- 成本 - 效用分析：在不同获取成本下，从社会视角看 OCR 都比从医疗保健视角更具成本效益。治疗起始年龄越小、残疾程度越低（EDSS 状态越低）时，OCR 治疗的成本效益越高。例如，对于 40 岁开始治疗的患者，在 50% 标价下，若在 EDSS2 期开始治疗，从社会视角的 ICER 为 93601 新西兰元 / QALY ，在 EDSS6 期开始治疗则为 128146 新西兰元 / QALY ，差距明显；从医疗保健视角，这两个状态下的 ICER 分别为 138143 新西兰元 / QALY 和 153123 新西兰元 / QALY，差距相对较小。ICER 与 OCR 获取成本呈线性关系，当 ICER 达到新西兰财政部建议的社会支付意愿阈值（120200 新西兰元）时，获取成本为标价的 56%；达到医疗保健阈值（43313 新西兰元）时，获取成本为标价的 10%。
- 敏感性分析：
- 单向敏感性分析：OCR 疗效对成本效益影响显著，在高疗效（风险比为 0.59）、50% 标价下，社会视角的 ICER 为 41277 新西兰元 ，医疗保健视角为 77064 新西兰元 。成本效益还受生物类似药成本和进入市场时间影响，从社会视角对 MS 管理成本敏感，从医疗保健视角不敏感，且都对 OCR 疗效、成本、治疗起始年龄、生物类似药进入时间和贴现率敏感。若治疗 5 年后疗效下降 20%，在 50% 标价下，社会视角 ICER 增加 24%，医疗保健视角增加 18%；纳入照顾者负效用后，ICER 下降 12%。
- 概率敏感性分析：从社会和医疗保健视角的成本效益散点图及可接受性曲线表明，社会视角的贴现终身增量成本更高，但 QALY 增益相同。两条曲线分别在新西兰财政部的支付意愿值（社会视角 120200 新西兰元，医疗保健视角 43313 新西兰元）处穿过 50% 概率线。
- 净货币效益（NMB）：以 NMB 为决策指标，若政府愿意为每获得一个 QALY 支付 40000 新西兰元，在 10% 标价（3738 新西兰元）时，对社会有货币收益，但对医疗保健部门有成本；在 5.8% 标价（2168 新西兰元）时，社会有节省，但医疗保健支付者仍有成本。
研究结论表明，与最佳支持治疗相比，奥瑞珠单抗从社会视角比从医疗保健视角更具成本效益，因此在进行药物资助决策时，研究视角至关重要。同时，该研究强调了在评估慢性疾病新药时，考虑直接非医疗和间接成本的重要性。这一研究成果不仅为新西兰的药物资助决策提供了重要参考，也为其他国家在类似研究和决策制定方面提供了宝贵经验，有助于优化医疗资源配置，让更多患者受益于有效的治疗手段。
