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本文分析了 2016 - 2024 年通过加速药品上市注册程序（ADMRPs）获批的药品特征，探讨其实施效果。研究发现，ADMRPs 在加速临床价值驱动型药品的研发和上市方面成果显著，有助于满足临床用药需求。
引言
药品作为治疗疾病、挽救生命的特殊商品，其安全性、有效性和质量可控性不仅是关键属性，在药品审评审批过程中也至关重要。随着中国公共卫生需求的增长，以往的药品审评流程难以满足患者用药需求，也不利于国内制药行业的发展。
于是，自 2015 年起，国家药品监督管理局（NMPA）启动了一系列药品监管改革举措。其中，2016 年实施优先审评审批（PRA）、2017 年实施附条件批准（CA）、2020 年实施突破性治疗药物（BTD）程序，旨在加速具有临床价值药品的上市，满足临床用药需求 。这三种加速药品上市注册程序（ADMRPs）与 2005 年实施的特殊审批（SA）程序一同被纳入 2020 版《药品注册管理办法》。
加速药品上市注册程序并非中国首创，美国、欧盟等国家和地区也有类似的加速审批项目，只是名称和操作存在差异。国内外针对这些程序都有相关研究，但此前国内研究在评估程序和药品范围上存在局限，缺乏对所有通过 ADMRPs 获批药品的全面评估。本研究首次对 2016 年 1 月至 2024 年 6 月期间 NMPA 通过 ADMRPs 批准上市的药品特征进行评估，分析不同程序获批药品在特征和监管审批方面的差异，为监管机构、药品研发人员和学术界提供参考。
数据来源和统计分析
研究对象为 2016 年 1 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期间 NMPA 通过 ADMRPs 批准上市的药品。由于自 2016 年 PRA 实施后，加速审批程序才逐渐受到公众关注，所以选择 2016 年作为研究起点。考虑到药品可能通过首次申请或补充申请获批，研究对所有药品进行了统计。
通过加速药品上市注册程序获批药品的属性和临床用途
2016 年 1 月至 2024 年 6 月，共有 922 种药品通过 5 种 ADMRPs（或程序组合）获批上市，其中优先审评审批（PRA）759 种（82.3%） 、附条件批准（CA）12 种（1.3%） 、附条件批准 + 优先审评审批（CA + PRA）108 种（11.7%） 、突破性治疗药物 + 优先审评审批（BTD + PRA）23 种（2.5%） 、突破性治疗药物 + 附条件批准 + 优先审评审批（BTD + CA + PRA）20 种（2.2%） 。这些获批药品的属性和临床用途特征详见相关表格，不同程序在这些变量上的差异分析（P 值）见补充信息中的表格。
讨论
本项横断面研究分析了 2016 - 2024 年通过 ADMRPs 获批上市药品的特征，并评估了 ADMRPs 的实施效果。总体而言，ADMRPs 在满足中国疾病未被满足的临床需求方面发挥了重要作用。
从每年获批药品数量来看，2020 年达到峰值。这主要有两方面原因：一是此前积压的药品注册申请通过 PRA 得到解决；二是当年药品上市申请数量有所增加。
局限性
本研究存在一些局限性。首先，部分药品审评信息难以获取，导致无法分析 SA 批准的药品以及 ADMRPs 实施下的药品纳入率。其次，本研究仅反映了当前时间点 ADMRPs 的实施效果。此外，部分分组（如 CA 组）样本量较小，有待进一步研究。
结论
随着 ADMRPs 的实施，中国药品审评审批加速了以临床价值为导向的药品研发和临床急需药品的上市进程。2016 年 1 月至 2024 年 6 月，共有 922 种国内外研发的符合条件的药品通过 5 种 ADMRPs（或其组合）获批上市，其中抗肿瘤药物占比最多。不同 ADMRPs 获批的药品在临床用途、临床试验设计等方面存在较大差异。
