编辑推荐：
黑色素瘤治疗选择多样但费用高昂，为探究其系统治疗（SACT）模式与成本，研究人员分析 2019 - 2023 年数据。发现辅助治疗处方呈上升、转移治疗呈下降趋势，总费用降低。这为评估治疗效果及成本控制提供依据。
在皮肤癌的大家族中，黑色素瘤堪称最为凶狠的一员，它是英国第五大常见癌症，而且在欧洲多数国家，其发病率还在不断攀升，成为年轻人中常见的癌症类型之一。随着医学的进步，从 2011 年起，检查点抑制剂（CPI）和靶向治疗（TT）的出现，让黑色素瘤患者的治疗局面焕然一新，无论是处于转移阶段还是接受辅助治疗的患者，生存希望都大大增加。然而，新疗法虽好，却伴随着高昂的费用。以辅助治疗为例，争议不断，毕竟约 40 - 75% 符合辅助治疗条件的患者，仅靠手术就可能不会出现远处复发，这意味着不少患者可能接受了不必要的系统治疗，而且这些治疗在总生存期方面也未展现出优于安慰剂的效果，所以治疗的经济可持续性成了热门话题。
在这样的背景下，来自英国的研究人员决心深入探究其中的奥秘。他们开展了一项针对 2019 - 2023 年黑色素瘤系统治疗（SACT）的研究，相关成果发表在《EJC Skin Cancer》上。这项研究意义非凡，它不仅能帮助人们了解这几年黑色素瘤治疗的实际情况，还能为后续治疗策略的制定、医疗资源的合理分配提供重要参考，让患者得到更精准、更经济有效的治疗。
研究人员为了开展这项研究，从 CancerStats2 平台的 SACT 数据集获取了 2019 年 4 月至 2023 年 3 月期间黑色素瘤辅助和转移疾病的系统治疗处方数据。由于使用的是公开的汇总数据，所以无需伦理委员会审批。他们通过收集每学期新辅助和转移治疗方案的数量，以及每个财政年度不同药物的给药次数，并结合英国国家处方集（BNF）上的药品标价来估算治疗成本。为了分析数据趋势，研究人员运用了 Joinpoint 回归分析方法，该方法能有效检测数据趋势的变化。
研究结果如下：
- 治疗方案处方趋势：共有 71 家 NHS 医院信托机构参与了黑色素瘤的 SACT 处方工作。在分析新治疗方案时，9 家信托机构因治疗意图不明等因素被排除。在剩余的 62 家信托机构中，辅助治疗方案的新处方数量在研究期间呈非显著性增加趋势（半年度百分比变化 = 3.25，95% 置信区间 [-2.15 - 8.96]，p = 0.22）；转移治疗方案的新处方数量则呈非显著性下降趋势（半年度百分比变化 = -0.59，95% 置信区间 [-3.02 - 1.92]，p = 0.64）。
- 治疗方案具体构成：在辅助治疗方案中，CPI（nivolumab 或 pembrolizumab）和 TT（dabrafenib 加 trametinib）分别占新辅助治疗方案的 72% 和 28%，且这一比例在研究期间相对稳定。在转移治疗方案方面，从 2020 - 2021 年起，ipilimumab 加 nivolumab 的处方量逐渐增加，而单药 pembrolizumab 的处方量有所下降。
- 治疗成本分析：2019 年 4 月至 2023 年 3 月，辅助和转移治疗的总成本约为 12 亿英镑，其中转移治疗成本占 68%，辅助治疗成本占 32%。尽管辅助治疗的花费有所上升，但由于转移治疗花费的减少，2022 - 2023 财年的总治疗成本相比 2019 - 2020 财年有所降低。
在研究结论与讨论部分，研究人员指出，辅助和转移治疗处方呈现相反趋势，这可能暗示辅助治疗对远处转移的发展有影响。一方面，辅助治疗处方的增加，可能与黑色素瘤发病率上升以及疫情期间诊断延迟，导致肿瘤切除阶段较晚有关；另一方面，转移治疗处方的轻微下降，或许是辅助治疗降低远处转移风险的早期迹象，不过这还需要更多时间来验证。另外，不同治疗方案的选择偏好也有迹可循，比如在 BRAF 突变疾病的辅助治疗中，多数患者选择 TT，这可能与副作用差异以及 CPI 在晚期疾病中更持久的疗效有关。在转移性治疗中，ipilimumab 加 nivolumab 的使用增加，可能是受到相关试验数据的影响。
然而，这项研究也存在一些局限性。数据质量和完整性存在一定问题，数据报告和处理过程可能存在偏差。而且在计算 nivolumab 数量时，将单药和维持治疗的 nivolumab 都计算在内，可能会略微高估新转移治疗方案的数量。此外，数据集未提供治疗方案和剂量信息，这可能导致治疗成本的估算偏高。
尽管如此，这项研究依然意义重大。它为黑色素瘤的治疗提供了宝贵的真实世界数据，让人们对这几年的治疗模式和成本有了清晰的认识。未来继续监测这些趋势和成本，有助于评估 II 期切除疾病治疗的效果。同时，寻找能更好筛选患者的生物标志物，以及考虑调整辅助治疗强度，有望进一步优化 SACT 的费用支出，让医疗资源得到更合理的利用，为黑色素瘤患者带来更好的治疗体验和生存希望。
