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蝶形胶质母细胞瘤（bGBM）预后差，常被认为 “无法手术”。研究人员分析 SEER 数据库中 521 例 bGBM 患者数据，发现替莫唑胺（TMZ）时代 bGBM 患者辅助化疗率增加、总生存期改善，手术切除有益。这为 bGBM 治疗提供新方向。
在神经外科领域，胶质母细胞瘤（GBM）一直是令人头疼的难题，它是最常见的恶性原发性脑肿瘤，即便采用现代强化治疗手段，患者的中位生存期也仅有 15 - 20 个月。而蝶形胶质母细胞瘤（bGBM）作为 GBM 的罕见亚型，更是 “雪上加霜”。其在影像学上呈现独特的蝶形病变，因累及双侧大脑半球和胼胝体（CC），在所有 GBM 病例中仅占 2 - 6%。以往，bGBM 患者的预后极其糟糕，早期手术尝试往往导致严重的神经功能缺损，使得很多医疗机构对其手术治疗望而却步，大多仅进行活检以确诊，随后采用姑息性药物和放射治疗。而且，由于 bGBM 病例稀少，相关研究多为小样本系列报道，这让我们对其手术治疗效果和预后的了解极为有限。为了打破这一困境，探寻更有效的治疗策略，来自以色列拉宾医学中心（Rabin Medical Center）、美国波士顿大学（Boston University）等机构的研究人员开展了一项重要研究，相关成果发表在《Neurosurgical Review》上。
研究人员为了深入了解 bGBM 的治疗现状和预后情况，从美国国家癌症研究所管理的监测、流行病学和最终结果（SEER）数据库中获取了 2000 - 2021 年期间诊断为 bGBM 的 521 例患者数据。通过这些数据，研究人员详细分析了患者的人口统计学特征、临床治疗情况（放疗、化疗、手术等）、影像学特征以及生存情况等信息。在分析过程中，运用了描述性统计、单因素分析、多因素 Cox 回归分析等多种统计学方法，以探究不同因素与患者生存之间的关系。
研究结果主要体现在以下几个方面：
- 治疗方式的差异：对比不同时期的患者数据发现，TMZ 时代化疗的使用率显著高于非 TMZ 时代（51.9% vs. 36%，p=0.007）。进一步分析 TMZ 时代内部，晚期（2017 - 2021 年）与早期（2007 - 2016 年）相比，手术实施率更高（虽接近显著差异，p=0.073），完全切除（GTR）率显著升高（19.2% vs. 10.3%，p=0.013），任何辅助治疗的参与率也显著提高（36.6% vs. 26.9%，p=0.040）。
- 生存相关因素分析：单因素分析显示，在 TMZ 亚组中，年龄越大、未进行手术与更高的死亡风险相关；GTR、放疗、化疗或这些治疗与手术的联合，均与较低的死亡风险相关。多因素 Cox 回归分析表明，在非 TMZ 组，只有放疗与生存改善相关（HR = 3.029，p=0.001）；而在 TMZ 组，化疗（HR = 1.523，p=0.049）、放疗（HR = 1.676，p=0.006）、手术（HR = 1.402，p=0.004）和年龄（HR = 1.031，p<0.001）均与生存改善相关。此外，GTR 和次全切除（STR）相较于未手术，均显著与良好预后相关（HR = 0.467，p<0.001和 HR = 0.607，p<0.001）。
- 亚组分析结果：对手术患者进行亚组分析发现，接受辅助治疗的 GTR 患者总生存期显著优于非 GTR 患者；而在未接受辅助治疗的患者中，GTR 对总生存期的改善作用不明显。同时，年龄是 bGBM 重要的预后因素，老年患者预后更差，但 GTR 联合辅助治疗在各年龄亚组中均显示出更好的总生存期趋势，虽未达到显著水平。
研究结论和讨论部分表明，TMZ 时代 bGBM 患者辅助化疗参与率增加，总生存期有所改善。GTR 率近年来显著上升，且与术后辅助治疗率增加、GBM 作为死因的比例降低相关。接受任何辅助治疗的 GTR 患者总生存期明显优于非 GTR 患者。这意味着 bGBM 不应再被视为 “不可手术” 的疾病，应采用合适的先进手术技术进行治疗，以实现最大安全切除，为患者后续的辅助治疗创造条件。该研究为 bGBM 的临床治疗提供了重要依据，打破了以往对 bGBM 治疗的固有认知，推动了神经外科领域对 bGBM 治疗的发展，有助于提高 bGBM 患者的生存率和生活质量，具有重要的临床意义。不过，研究也存在一些局限性，如 SEER 数据库缺乏患者功能状态、手术技术细节、肿瘤分子特征等数据，这也为后续研究指明了方向。未来研究可在这些方面进一步探索，以更全面地了解 bGBM，制定更精准有效的治疗方案。
