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儿童葡萄膜炎治疗推荐采用阶梯式治疗方案，但该方案的安全性和有效性尚待验证。研究人员开展 “Treatment outcomes of a Swiss non - infectious paediatric uveitis cohort: retrospective study over ten years” 研究，发现该方案视力结局安全，甲氨蝶呤治疗失败率高且副作用大，及时升级治疗或可减轻负担。
在眼科疾病的领域中，葡萄膜炎（uveitis）就像一个隐藏在暗处的 “视力杀手”，时刻威胁着人们的眼睛健康。尤其是儿童葡萄膜炎，其发病率虽不算高，但却不容小觑，约占所有葡萄膜炎病例的 5 - 10%，而且它带来的并发症更是让人头疼，如青光眼、白内障等，这些并发症就像一颗颗 “定时炸弹”，随时可能导致孩子视力受损甚至失明。
目前，针对儿童葡萄膜炎的治疗，临床普遍采用阶梯式治疗方案，即先使用局部治疗，接着是抗代谢药物，最后使用生物制剂。然而，这个看似 “有条不紊” 的治疗方案，其安全性和有效性在实际应用中却存在诸多疑问。比如，每种药物的实际治疗效果到底如何？会不会带来严重的副作用？治疗的时机又该如何把握？这些问题就像一团团迷雾，笼罩在医生和患者的心头，急需有人来驱散。
为了拨开这团迷雾，来自瑞士的研究人员挺身而出。他们以苏黎世大学医院（University Hospital Zurich）等机构为依托，开展了一项长达十年的回顾性研究。研究人员像侦探一样，仔细收集和分析了 2012 年 1 月至 2022 年 6 月期间，首次就诊时年龄小于 18 岁的非感染性葡萄膜炎患儿的电子健康记录。他们从这些记录中挖掘出大量宝贵的信息，包括患儿的年龄、性别、眼部受累情况、视力（VA）、并发症、相关全身性疾病、治疗方法以及就诊次数等。
经过一番 “抽丝剥茧” 般的研究，研究人员得出了一系列重要结论。在治疗效果方面，局部治疗仅使 23% 的患者病情缓解，抗代谢药物（如甲氨蝶呤）的缓解率为 12%，而升级到 TNFα 抑制剂（如阿达木单抗、英夫利昔单抗）的缓解率达到了 30%。不过，甲氨蝶呤的表现却不尽如人意，它不仅治疗失败率高，而且还会带来诸如恶心、肝功能异常等副作用，让不少患儿难以承受。相比之下，阿达木单抗和英夫利昔单抗则展现出了较好的疗效和安全性，尤其是阿达木单抗，无论是单药治疗还是与甲氨蝶呤联合治疗，都能让大多数患者病情缓解。
在视力结局方面，研究发现不同治疗组之间的视力并没有显著差异，这说明目前的阶梯式治疗方案在视力保护上是相对安全的。但令人担忧的是，治疗过程并不轻松，从首次就诊到开始使用抗代谢药物或 TNFα 抑制剂，中间的等待时间较长，而且随着治疗的升级，患儿第一年的就诊次数也在不断增加，这无疑给患儿、家庭和医疗保健提供者都带来了沉重的负担。
此外，研究还发现，及时升级治疗或许是个减轻负担的好办法。因为早期积极治疗，有可能更快地控制炎症，减少并发症的发生，让孩子们少受点罪，也能让家长们少操点心，同时还能减轻医疗系统的压力。这项研究成果发表在《Journal of Ophthalmic Inflammation and Infection》上，为儿童葡萄膜炎的临床治疗提供了重要的参考依据，就像在黑暗中为医生们点亮了一盏明灯。
在研究方法上，研究人员主要采用了回顾性研究的方法。他们通过自动检索电子健康记录（EHRs），筛选出符合条件的患者。之后，手动查阅这些患者的记录，获取详细的临床数据。最后，运用 IBM SPSS Statistics 软件对数据进行统计分析，比较不同治疗组之间的差异，评估治疗效果、并发症发生风险等。
下面来详细看看研究结果：
- 基线人口统计学：研究共纳入 64 例非感染性儿童葡萄膜炎病例，52% 为男性，首次诊断年龄在 2 - 17 岁之间，呈现双峰分布。大多数患者表现为前葡萄膜炎（48%），其次是中间葡萄膜炎（30%）等。ANA 滴度在 50 例检测患者中有 23 例为阳性，HLA B27 滴度在 37 例检测患者中有 6 例为阳性。多数病例病因不明（56%），最常见的相关全身性疾病是幼年特发性关节炎（JIA，13%）。在首次就诊时，23 例患者的 39 只眼睛出现了至少一种眼部并发症。
- 治疗分析：多数患者采用阶梯式治疗。局部治疗（泼尼松龙醋酸酯 1% 或地塞米松 0.1%）起始于 47/64（73%）的患者，但仅 19% 的患者缓解，部分患者还出现了眼压升高的副作用。甲氨蝶呤用于 26/64（41%）的患者，31% 的患者缓解，但 38% 的患者治疗效果不佳，31% 的患者出现严重副作用。TNFα 抑制剂（阿达木单抗或英夫利昔单抗）用于 18/64（28%）的患者，另外 2 例未使用甲氨蝶呤直接使用。阿达木单抗联合甲氨蝶呤或单药治疗都有较高的缓解率，英夫利昔单抗（与甲氨蝶呤或其他抗代谢物联合）也使多数患者缓解。此外，还有其他免疫调节药物用于部分患者，部分患者未接受治疗。从首次就诊到开始使用甲氨蝶呤的中位时间为 115 天，到开始使用 TNFα 抑制剂的中位时间为 269 天。
- 视力结局：总体上，患眼的视力从首次就诊时的平均 0.79 显著提高到最后一次就诊时的 0.94。首次就诊时的视力与视力结局显著相关，但不同治疗组之间的视力结局没有差异。不过，后葡萄膜炎患者的视力离散度更高。5 例患者被诊断为弱视，其中年龄较小的患者在接受治疗后视力改善明显，而年龄较大的患者改善较小。
- 并发症和治疗过程：随访期间，20% 的患者出现了并发症，首次就诊时有并发症的患者在随访期间出现更多并发症。部分患者接受了白内障手术、青光眼手术、视网膜激光治疗和玻璃体内注射等治疗。
- 就诊频率：在第一年随访期间，患者的中位就诊次数为 8 次，随着治疗升级，就诊次数增加。
研究结论和讨论部分再次强调了阶梯式治疗方案在视力结局方面的安全性，但也指出了甲氨蝶呤治疗的局限性。及时升级治疗，尤其是升级到阿达木单抗，有可能降低治疗负担。不过，该研究也存在局限性，如回顾性研究设计和样本量较小等问题。尽管如此，这项研究依然为儿童葡萄膜炎的治疗提供了重要的临床证据，让医生们在面对这种复杂疾病时，有了更科学、更有效的治疗思路，为孩子们的视力健康带来了新的希望。
