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为探究工程化细胞疗法能否改善实体瘤患者的治疗效果，研究人员开展了关于细胞疗法（如嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法、自体肿瘤源性 T 细胞疗法、T 细胞受体（TCR）基因疗法）对实体癌治疗影响的研究。已有两种细胞疗法获批上市，这为实体癌治疗带来新方向。
工程化细胞疗法是免疫疗法的一种形式，它通过收集患者的免疫细胞（较少情况下收集供体的细胞），对其进行基因工程改造，增强免疫系统攻击肿瘤细胞的能力，然后再将改造后的细胞回输到患者体内。血液肿瘤学家已经利用细胞疗法改善了患者的治疗效果（如完全缓解和总生存期），并拓展了血液癌症除化疗和放疗之外的标准治疗方案。自然而然地，这让研究人员思考对于其他类型癌症的患者，是否也能取得类似的成果。
目前，已经或正在针对实体瘤开展 2 期和 3 期临床试验的细胞疗法常见例子包括 CAR T 细胞疗法、自体肿瘤源性 T 细胞疗法和 TCR 基因疗法。虽然法肖因 - 阿杰（Fashoyin-Aje）博士指出，基因改造治疗对于实体瘤患者 “展现出很大的潜力”，但这些治疗并非没有挑战（例如成本高昂和患者入选标准严格）。这场教育研讨会将涵盖这些治疗的疗效，以及它们潜在的毒性和复杂性。
法肖因 - 阿杰博士将在研讨会开场，讨论美国食品药品监督管理局（FDA）迄今为止在血液学领域的审批经验，以及近期对实体瘤恶性肿瘤治疗的审批情况。具体而言，2024 年 2 月，FDA 批准了自体肿瘤源性 T 细胞疗法利弗利尤塞尔（lifileucel），这是首个用于实体瘤（晚期黑色素瘤）的工程化细胞疗法，这是细胞疗法用于实体器官癌症治疗的重大突破。2024 年 8 月，第二种细胞疗法 ——TCR 基因疗法阿法米特雷斯基因自体白细胞（afamitresgene autoleucel，afami-cel）获批上市，用于治疗某些无法切除或转移性滑膜肉瘤的成年患者。除了介绍支持这些审批的数据，法肖因 - 阿杰博士还将向听众概述 FDA 对这些新型产品持续进行安全性评估的框架。
哈嫩（Haanen）博士的演讲将主要聚焦于针对实体瘤恶性肿瘤的新型 CAR T 细胞、肿瘤源性 T 细胞和 TCR 基因疗法，强调将这些治疗应用于实体瘤与血液恶性肿瘤相比所面临的挑战（例如肿瘤微环境的更强敌意）。他表示：“我认为这是新一代的治疗方法，以前医学肿瘤学家没有这样的手段，而且我们知道，免疫检查点抑制剂的疗效已经有点达到瓶颈，所以这为我们提供了高效的新治疗选择。”
研讨会演讲者、纪念斯隆?凯特琳癌症中心的桑德拉?P?丹杰洛（Sandra P. D’Angelo）博士将介绍阿法米特雷斯基因自体白细胞（afami-cel）相较于滑膜肉瘤标准治疗方案的优势。滑膜肉瘤是一种罕见且难以治疗的恶性肿瘤，存在大量未被满足的医疗需求。她说：“显然，这种疗法存在风险和副作用，但当患者患有转移性、无法治愈的癌症时，将临床试验中的新型治疗方法纳入治疗方案，是推动该领域发展的唯一途径。为什么不把（细胞疗法）提供给患者呢？”
细胞疗法在实体癌治疗方面的全部潜力仍在不断展现，但哈嫩博士表示，他预计 “在不久的将来会有更多这类治疗获得批准” 。资源丰富的学术医疗机构可能会率先定期提供细胞疗法。实际上，丹杰洛博士指出，目前在社区医疗机构实施细胞疗法可能 “不太现实”。然而，这并不影响这场研讨会对所有肿瘤学家的重要性。她说：“这不是让医生回去就给患者开这种药，而是让医生了解现在有这些疗法可供患者选择，所以筛查患者是否符合条件，并将其转诊到合适的中心，对他们的临床实践很重要。”
法肖因 - 阿杰博士对此表示赞同，并补充说，所有肿瘤学家都应该了解这些疗法正在研究的特定靶点，这将有助于临床医生为患者提供有关临床试验的咨询。她表示：“即使肿瘤学家所在的中心不提供这些疗法，了解这些疗法的知识对他们来说也至关重要，因为他们需要将这些疗法作为治疗选择告知患者。”
