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为探究亚太地区复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）使用卡非佐米（carfilzomib）相关方案的疗效与安全性，研究人员开展前瞻性多中心观察研究。结果显示 KRd 和 Kd 方案有效且耐受性良好，为临床治疗提供重要参考。
在血液肿瘤的世界里，多发性骨髓瘤（MM）是一种不可忽视的存在。2022 年，它成为全球第三大常见血液系统恶性肿瘤，亚洲地区的发病率和死亡率尤为突出。尽管近年来 MM 患者的生存率因新疗法的出现有所提高，但临床医生在实际治疗中仍面临诸多挑战，比如如何挑选最佳治疗方案，怎样应对治疗相关的毒性和并发症等。
卡非佐米，作为第二代蛋白酶体抑制剂（PI），能不可逆地结合蛋白酶体的 CT-L 亚基，抑制泛素 - 蛋白酶体通路，对骨髓瘤细胞有着独特的杀伤力。基于其在临床试验中的良好表现，卡非佐米联合来那度胺和地塞米松（KRd）、卡非佐米联合地塞米松（Kd）等方案在多个地区获批用于 MM 治疗。然而，亚洲地区关于卡非佐米在真实世界中使用情况的数据却十分有限。为了填补这一空白，来自亚太地区多个国家和地区（包括澳大利亚、韩国、中国香港、中国台湾、新加坡）的研究人员开展了一项前瞻性多中心观察研究，相关成果发表在《Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia》杂志上。
这项研究采用的主要技术方法包括：收集患者医疗记录，对 300 例 RRMM 患者进行前瞻性观察，这些患者来自亚太地区 29 个研究站点，在 2019 年 7 月至 2023 年 6 月期间接受了卡非佐米治疗。通过定期（每 3 个月）回顾病历获取数据，运用描述性统计分析方法，对不同治疗方案组的患者数据进行整理和分析，评估治疗的安全性和有效性。
下面来看具体的研究结果：
- 患者基线特征：共纳入 300 例患者，其中 176 例接受 KRd 治疗，114 例接受 Kd 治疗，10 例接受其他含卡非佐米方案治疗。KRd 组患者平均年龄 62.7 岁，中位先前治疗线数（LOT）为 1；Kd 组患者平均年龄 66.3 岁，中位 LOT 为 3，且 38% 的患者≥4 线治疗。两组患者在细胞遗传学风险、国际分期系统（ISS）分期等方面也存在一定差异。同时，多数患者有先前治疗暴露史，如硼替佐米、免疫调节药物（IMiD）等，部分患者接受过造血干细胞移植（HSCT）。
- 治疗方案及剂量：多数 KRd（94.9%）和 Kd（80.7%）组患者计划接受卡非佐米每周两次的给药方案。KRd 组中 89.8% 的患者计划按照 Kyprolis?（卡非佐米）处方信息给药（20/27mg/m2），Kd 组中 64.9% 的患者计划给药剂量为 20/56mg/m2 。但实际给药中，KRd 组 75.6% 的患者平均剂量达到标准剂量 27mg/m2 ，而 Kd 组仅 21.0% 的患者达到标准剂量 56mg/m2 ，多数患者接受较低剂量。
- 治疗效果：在疗效评估方面，KRd 组总体缓解率（ORR）达 81.7%，其中完全缓解（CR）率为 53.6%，非常好的部分缓解（VGPR）率为 73.3%；Kd 组 ORR 为 54.5%，CR 率为 27.2%，VGPR 率为 34.8%。KRd 组中位无进展生存期（TTP）为 38.5 个月，Kd 组为 23.7 个月；KRd 组中位总生存期（OS）为 60.9 个月，Kd 组为 41.6 个月。
- 安全性：安全性上，KRd 组 18.8% 的患者发生≥3 级治疗紧急不良事件（TEAE），Kd 组为 30.7%；KRd 组 4.0% 的患者发生≥3 级治疗相关不良事件（TRAE），Kd 组为 8.8%。导致治疗中断的 TRAEs 在 KRd 组为 1.1%，在 Kd 组为 2.6%。常见的不良事件包括感染、肿瘤相关事件等，心血管方面主要是高血压，多数患者通过调整降压治疗得以控制。
研究结论和讨论部分指出，KRd 和 Kd 方案在 RRMM 患者中均显示出有效性和良好的耐受性，这与之前临床试验和其他真实世界研究结果相符。但两组患者在年龄、先前治疗线数、合并症等方面存在差异，KRd 更适用于较年轻、先前治疗线数少、对来那度胺敏感且身体状况较好的患者，常作为二线治疗方案；Kd 则多用于后线治疗或对来那度胺耐药的患者。尽管研究存在一定局限性，如不同国家报销政策和医疗实践差异可能影响结果的普遍性，但它为卡非佐米在亚太地区 RRMM 治疗中的应用提供了宝贵的真实世界数据，有助于临床医生更合理地选择治疗方案，优化患者管理，对提高 RRMM 的治疗水平具有重要意义。
