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帕金森病（PD）药物治疗随病情进展效果受限，侵袭性手术疗法存在局限，再生医学带来新希望。研究人员开展对 PD 患者关于再生医学、侵袭性手术治疗及细胞移植认知与接受度的调查，发现患者对细胞疗法期望高，iPS 细胞接受度高，为临床沟通提供依据。
帕金森病，一种常见的神经退行性疾病，给无数患者的生活带来了沉重打击。患病初期，药物治疗能在一定程度上缓解症状，可随着病情的不断发展，仅靠口服药物来控制运动症状变得愈发困难。此时，像深脑刺激（DBS）和左旋多巴 - 卡比多巴肠凝胶（LCIG）这类侵袭性手术疗法虽能发挥作用，但它们的侵入性和复杂的后续管理让患者面临诸多困扰。就在这治疗困境中，再生医学领域的细胞疗法，尤其是诱导多能干细胞（iPS）细胞疗法，为帕金森病的治疗带来了新曙光，不过其安全性和有效性仍有待更多研究验证。在此背景下，为深入了解患者对这些治疗手段的真实想法和接受程度，日本京都大学医院的研究人员开展了一项前瞻性横断面调查研究 ，相关成果发表在《Clinical Parkinsonism 》上。这一研究对优化帕金森病的临床治疗、提升患者的就医体验有着重要意义。
研究人员在 2020 年 4 月至 2023 年 3 月期间，依据运动障碍协会（MDS）临床诊断标准，招募了 102 名年龄≥20 岁、无明显认知衰退的帕金森病患者。他们以之前针对公众对再生医学认知的调查为基础，精心设计了一份新问卷。问卷涵盖了患者对侵袭性手术疗法的偏好、对再生医学的态度、对细胞疗法中不同细胞的接受程度以及患者背景信息等方面。在调查前，研究人员为患者提供了标准化的相关信息，随后采用描述性统计方法对收集到的数据进行分析。
研究结果
- 侵袭性手术疗法偏好：在未接受过器械辅助治疗的 79 名患者中，细胞疗法成为最受欢迎的选择，86.1% 的患者表示考虑接受；相比之下，选择 DBS 和 LCIG 的患者比例分别为 55.7% 和 44.3%。进一步分析发现，不同性别、年龄、教育程度、Hoehn and Yahr（HY）分期、是否存在关期症状或运动障碍以及护理需求水平的患者，对治疗方式的偏好顺序基本一致，但 70 岁以后确诊的患者对 DBS 和 LCIG 的青睐程度相同。患者拒绝 DBS 和 LCIG 主要是担心器械的侵入性和使用不便，而选择细胞疗法主要是期望提高生活质量、延缓疾病进展和获得更好的治疗效果。
- 对再生医学的态度：多数患者对再生医学有所了解。47.1% 的患者期望再生医学在几年内成为标准疗法，60.4% 的患者认为其能改善生活质量，但也有 24.8% 的患者存在过度期望，如认为医院将不再必要、受损器官可被替换等。82.4% 的患者认为再生医学是安全的，53.9% 的患者持积极态度，认为在考虑安全的前提下应促进其发展，36.3% 的患者虽有安全顾虑，但仍认为其使用不可避免。患者对再生医学的风险、治疗费用和安全保障措施等信息关注度较高。
- 对移植细胞的接受程度：在 99 名有效回复的患者中，83.8% 的患者接受自体 iPS 细胞，52.5% 的患者接受异体 iPS 细胞，36.4% 的患者接受胚胎干细胞（ES 细胞），30.3% 的患者接受胎儿来源的细胞。患者拒绝自体 iPS 细胞主要是因为临床应用知识不足；拒绝异体 iPS 细胞、ES 细胞和胎儿来源的细胞则多是由于需要使用免疫抑制剂、对细胞来源存在心理抵触以及更倾向选择自体 iPS 细胞。
研究结论与讨论
本次研究表明，帕金森病患者对细胞疗法的青睐程度明显高于传统的器械辅助疗法，他们选择细胞疗法主要是基于对其治疗效果的高期望。同时，患者对再生医学的早期应用和安全性持乐观态度，但也清醒地认识到其中存在的风险。在细胞移植方面，iPS 细胞的接受度最高，且自体 iPS 细胞的接受度高于异体 iPS 细胞。不过，该研究存在一定局限性，样本主要来自开展异体 iPSC - 基于疗法临床试验的京都大学医院，可能导致对细胞疗法的期望偏高；接受 DBS 或 LCIG 治疗的患者数量较少，可能无法全面反映这部分患者的观点；女性参与者比例较高，但好在性别对细胞移植偏好影响不大。未来还需开展更大规模、更多样化人群的研究。总体而言，这项研究为临床医生与患者的沟通提供了重要参考，有助于医生根据患者的期望和实际情况，制定更合适的治疗方案，让患者对治疗有更合理的预期。
