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为评估澳大利亚 EviQ 实体瘤治疗方案的临床获益，研究人员用 ESMO-MCBS v1.1 评估相关方案。结果显示，47% 方案有 “实质性获益”，治愈性方案和检查点疗法更易获益。该研究为临床决策提供参考。
在医学发展日新月异的今天，癌症治疗始终是全球关注的焦点。实体瘤作为一大类严重威胁人类健康的疾病，其治疗手段在过去几十年间不断推陈出新。免疫疗法、分子靶向疗法的出现，让治疗选择变得丰富多样，但也带来了新的难题 —— 如何评估这些治疗手段在日常医疗体系中的实际益处呢？
在澳大利亚，有一个名为 EviQ（
EviQ.org.au）的在线资源平台，它由新南威尔士州癌症研究所发起，是澳大利亚的 “事实标准” 肿瘤治疗方案库。自 2004 年起，EviQ 从一个为系统癌症治疗方案管理提供指导的护理参考点，逐渐发展成为全国性的项目。如今，澳大利亚各州都认可 EviQ 为首选的癌症治疗信息网站，其收录的癌症治疗方案在全国广泛应用。然而，尽管 EviQ 的方案制定严格，且会根据新的研究成果不断更新，但一直缺乏对这些方案临床益处的标准化评估。
为了解决这一问题，国外研究人员开展了一项重要研究。他们旨在描述澳大利亚常规使用的治疗方案，评估这些方案的典型益处，并探索影响临床获益量表（Magnitude of Clinical Benefit Scale，MCBS）实质性治疗益处的预测因素。该研究成果发表在《ESMO Real World Data and Digital Oncology》上，为癌症治疗领域提供了极具价值的信息。
研究人员在开展研究时，采用了一系列严谨的技术方法。首先，他们收集了截至 2022 年 4 月 30 日 EviQ 上发布的所有实体瘤治疗方案。在筛选方案时，排除了已停用和重复的方案。接着，运用欧洲肿瘤内科学会 - 临床获益量表（ESMO-MCBS）v1.1 对方案进行评分，依据方案中的 “证据” 部分和相关参考文献确定评分。数据处理方面，先由 JT 进行初步数据提取和 MCBS 评分计算，再由 BNS 随机选取 20% 的方案重新评分以确保质量，最后将数据录入电子表格并导入 RStudio 进行分析，使用逻辑回归模型来探究影响 MCBS 获益的预测因素 。
下面来看看具体的研究结果。研究人员共识别出 502 个实体瘤治疗方案，排除 70 个方案后，最终对 432 个方案进行 ESMO-MCBS 评分。在这些方案中，93% 为现行方案，7.4% 为被替代方案；34% 为治愈性方案，66% 为姑息性方案。按肿瘤类型分类，胃肠道（GI）系统的方案最多，占 25% ；治疗方式上，基于化疗的方案最为常见，占 56%。但其中 158 个（37%）方案因预设标准被判定为不可评估，主要原因包括非标准的对照臂、数据不足等，最终 274 个（63%）方案可用于分析。
在可评估的方案中，治愈性方案和姑息性方案呈现出不同的结果。87 个治愈性方案里，70 个（80%）具有 “实质性益处”，多数评分 A；187 个姑息性方案中，仅 64 个（34%）有 “实质性益处”。总体而言，47% 的评估方案被认为具有实质性益处。
从肿瘤类型和治疗方式来看，差异也十分明显。胸部和皮肤肿瘤的多数方案在治愈性和姑息性治疗中都达到了实质性临床获益阈值；而乳腺肿瘤方案达到该阈值的比例最低，与胸部肿瘤方案相比，乳腺肿瘤方案达到获益阈值的可能性显著更低（优势比（OR）0.29，P = 0.04）。治疗方式方面，与化疗相比，检查点疗法更有可能达到获益阈值（OR 4.44，P = 0.01） ，其他治疗方式之间差异不显著。此外，研究还发现，方案的发表年份和 EviQ 状态对 MCBS 获益没有显著影响。
综合研究结果和讨论部分，该研究意义重大。一方面，研究证实了 ESMO-MCBS 评分在评估大量治疗方案时具有一定的可用性，但也发现超过三分之一的常规治疗方案无法用该量表评分，反映出当前评分系统的局限性。另一方面，研究明确了治疗意图、肿瘤类型和治疗方式等因素与治疗获益的相关性，治愈性方案和检查点疗法更易带来实质性获益，这为临床医生选择治疗方案提供了重要参考。同时，研究也指出对于获益有限的方案，应在 EviQ 等平台上明确分级，便于医生和患者选择，还应进一步开展研究，优化临床试验设计，提高检测治疗获益的能力。这项研究为癌症治疗领域的发展指明了方向，推动着临床实践不断向更精准、更有效的方向前进。
